Ομάδα ATC: A16A Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού

Η αγαλσιδάση άλφα (agalsidase alfa) καταλύει την υδρόλυση του Gb3 (globotriaosylceramide), αποκολλώντας ένα ακραίο κλάσμα γαλακτόζης από το μόριο. Η αγωγή με το ένζυμο αυτό έχει καταδειχτεί ότι μειώνει τη συσσώρευση Gb3 σε πολλούς τύπους κυττάρων, συμπεριλαμβανομένων των ενδοθηλιακών και παρεγχυματικών κυττάρων.

Αγαλσιδάση βήτα

Η αγαλσιδάση βήτα (agalsidase beta) είναι μία ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης α-γαλακτοσιδάσης Α και παράγεται με τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA και ενδείκνυται για μακροχρόνια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης σε ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση της νόσου Fabry (ανεπάρκεια της α-γαλακτοσιδάσης Α). Η αλληλουχία αμινοξέων της ανασυνδυασμένης μορφής, καθώς και η νουκλεοτιδική αλληλουχία η οποία είναι κωδικοποιημένα, είναι ταυτόσημες με την φυσική μορφή της α-γαλακτοσιδάσης.

Αλγλουκεράση

Αλγλυκοσιδάση άλφα

Η αλγλυκοσιδάση άλφα (alglucosidase alfa) είναι μια ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης όξινης α-γλυκοσιδάσης και παράγεται μέσω τεχνολογίας ανασυνδυασμένου DNA.

Betaine

Καργλουμινικό οξύ

Το καργλουμινικό οξύ (carglumic acid) έχει παρόμοια δομή με αυτήν της Ν-ακετυλογλουταµίνης, η οποία ενεργοποιεί ένα ένζυμο που διασπά την αμμωνία. Όταν η αμμωνία συσσωρεύεται στο αίμα αποβαίνει τοξική για τον οργανισμό και ιδίως για τον εγκέφαλο. Συνεπώς, το καργλουμινικό οξύ συμβάλλει στη διάσπαση της αμμωνίας, μειώνοντας τα επίπεδά της στο αίμα και κατ’ επέκταση την τοξική της επίδραση.

Ελιγλουστάτη

Η ελιγλουστάτη (eliglustat) δρα αναστέλλοντας τη δράση ενός ενζύμου που συμμετέχει στην παραγωγή του λιπιδίου γλυκοσυλκεραμίδιο. Επειδή η συσσώρευση του εν λόγω λιπιδίου σε όργανα όπως ο σπλήνας, το ήπαρ και τα οστά είναι υπεύθυνη για τα συμπτώματα της νόσου Gaucher τύπου 1, η μείωση της παραγωγής του συμβάλλει στην πρόληψη της συσσώρευσης, επιτρέποντας κατ΄ αυτόν τον τρόπο την καλύτερη λειτουργία των προσβληθέντων οργάνων.

Γαλσουλφάση

Γλουταμίνη

Ιδουρσουλφάση

Ιμιγλουκεράση

Η ημιγλουκεράση (imiglucerase) είναι μία ανασυνδυασμένη όξινη β-γλυκοσιδάση στοχευόμενη από μακροφάγα που αντικαθιστά την ελλιπή ενζυμική ενεργότητα, υδρολύοντας το γλυκοσυλοκεραμίδιο, διορθώνοντας έτσι την αρχική παθοφυσιολογία της νόσου Gaucher και εμποδίζοντας την εμφάνιση της δευτεροπαθούς παθολογίας.

Λαρονιδάση

Η λαρονιδάση (iaronidase) είναι μία ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης α-L-iduronidase και παράγεται με εφαρμογή τεχνολογίας ανασυνδυασμένου DNA.

Λεβοκαρνιτίνη

Η λεβοκαρνιτίνη (levocarnitine) είναι ένα φυσικό συστατικό του κυττάρου που παίζει σημαντικό ρόλο στην παραγωγή και μεταφορά της ενέργειας. Στην πραγματικότητα, η λεβοκαρνιτίνη είναι ο μόνος φορέας που χρησιμοποιούν τα λιπαρά οξέα μακράς αλυσίδας για να διαπεράσουν την εσωτερική μεμβράνη των μιτοχονδρίων και να υποστούν β-οξείδωση.

Μιγλουστάτη

Η μιγλουστάτη (miglustat) είναι ένα συνθετικό ανάλογο της D-γλυκόζης. Η μιγλουστάτη είναι ένας αναστολέας του ενζύμου συνθετάση του γλυκοσυλιοκεραμιδίου, η οποία είναι μια glucosyl τρανσφεράση που είναι υπεύθυνη για κατάλυση του σχηματισμού του γλυκοσυλιοκεραμιδίου (γλυκοκερεβροσιδίου). Το γλυκοσυλιοκεραμίδιο είναι ένα υπόστρωμα για την ενδογενή γλυκοκερεβροσιδάση, ένα ένζυμο που είναι ελλιπή στη νόσο Gaucher.

Σαπροπτερίνη

Η σαπροπτερίνη (sapropterin) είναι μία συνθετική εκδοχή της φυσικά προερχόμενης 6R-BH4, η οποία συνιστά συμπαράγοντα των υδροξυλασών της φαινυλαλανίνης, της τυροσίνης και της τρυπτοφάνης. Το σκεπτικό για τη χορήγηση της σαπροπτερίνης σε ασθενείς με ΒΗ4-ανταποκρινόμενη φαινυλκετονουρία είναι η ενίσχυση της δράσης της ελαττωματικής υδροξυλάσης της φαινυλαλανίνης έτσι ώστε να αυξηθεί ή να αποκατασταθεί ο οξειδωτικός μεταβολισμός της φαινυλαλανίνης επαρκώς, ώστε να μειωθούν ή να διατηρηθούν τα επίπεδα της φαινυλαλανίνης στο αίμα, να προληφθεί ή να μειωθεί η περαιτέρω συσσώρευση της φαινυλαλανίνης και να αυξηθεί η ανοχή στη διατροφική πρόσληψη φαινυλαλανίνης. Το σκεπτικό για τη χορήγηση της σαπροπτερίνης σε ασθενείς με ανεπάρκεια της τετραϋδροβιοπτερίνης είναι η αντικατάσταση των ανεπαρκών επιπέδων της τετραϋδροβιοπτερίνης, μέσω της αποκατάστασης της δράσης της υδροξυλάσης της φαινυλαλανίνης.

Βενζοϊκό νάτριο

Τριεντίνη

Η υδροχλωρική τριεντίνη (trientine) αποτελεί το υδροχλωρικό άλας της τριαιθυλενοτετραμίνης και είναι ένας παράγοντας χηλίωσης που χρησιμοποιείται για να δεσμεύσει και να απομακρύνει τον χαλκό από το σώμα. Χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της νόσου του Wilson, ιδιαίτερα σε εκείνους τους ασθενείς που δεν είναι ανεκτικοί στην πενικιλλαμίνη.

Βελαγλουκεράση άλφα

Η βελαγλουκεράση άλφα (velaglucerase alfa) συμπληρώνει ή αντικαθιστά την β-γλυκοκερεβροσιδάση, το ένζυμο που καταλύει την υδρόλυση της γλυκοκερεβροσίδης σε γλυκόζη και κεραμίδιο στο λυσόσωμα, μειώνοντας την ποσότητα της συσσωρευμένης γλυκοκερεβροσίδης και επομένως διορθώνοντας την παθοφυσιολογία της νόσου Gaucher. Η βελαγλουκεράση άλφα αυξάνει την συγκέντρωση της αιμοσφαιρίνης και τον αριθμό των αιμοπεταλίων, ενώ παράλληλα μειώνει τον όγκο του ήπατος και του σπληνός σε ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1.

Εμπορικές ονομασίες ομάδας

Εμπορική ονομασία	Ενεργά συστατικά	Υπεύθυνος κυκλοφορίας
ALDURAZYME	Λαρονιδάση	Genzyme Europe B.V.
AMINOCER	Λεβοκαρνιτίνη	Verisfield U.K. Ltd
AVEPTOL	Λεβοκαρνιτίνη	Leovan Pharmaceuticals Μ. Λέων & Σια Ε.Ε.
BITOBIONIL	Λεβοκαρνιτίνη	S.J.A. Pharm Ε.Π.Ε.
CARBAGLU	Καργλουμινικό οξύ	Orphan Europe SARL
CARNIBEN	Λεβοκαρνιτίνη	Bennett Φαρμακευτική A.E.
CARNIDOSE	Λεβοκαρνιτίνη	Angelini Pharma Hellas Α.Β.Ε.Ε.
CARNIGRAMM	Λεβοκαρνιτίνη	Γραμμενίδης Δημ. Αθανάσιος
CARNIL	Λεβοκαρνιτίνη	Anfarm Hellas Α.Ε.
CARNISAC	Λεβοκαρνιτίνη	Iamatica M.Ε.Π.Ε.
CARNITOP	Λεβοκαρνιτίνη	Sanofarm Α.Ε.
CARNIVIT	Λεβοκαρνιτίνη	Viofar Ε.Π.Ε.
CEREZYME	Ιμιγλουκεράση	Genzyme Europe B.V.
CORUBIN	Λεβοκαρνιτίνη	VIAN A.E.
DUOCARNIC	Λεβοκαρνιτίνη	Iasimo Ltd
ELAPRASE	Ιδουρσουλφάση	Shire Human Genetic Therapies AB
ENERGOCARNIL	Levocarnitine	Proel A.E.
ENSIAL	Λεβοκαρνιτίνη	Α.ΔΗ.Φαρμ. Μ.Ε.Π.Ε.
ERGOGEN	Λεβοκαρνιτίνη	Intermed Α.Β.Ε.Ε.
FABRAZYME	Αγαλσιδάση βήτα	Genzyme Europe B.V.
FRUTENOR	Λεβοκαρνιτίνη	Rafarm Α.Β.Ε.Ε.
GROWART	Λεβοκαρνιτίνη	Pharmex S.A.
INESTOM	Λεβοκαρνιτίνη	Help A.B.E.E.
INTELECTA	Λεβοκαρνιτίνη	Uni-Pharma Α.Ε.
KOPTILAN	Λεβοκαρνιτίνη	Coup Α.Β.Ε.Ε.
KUVAN	Σαπροπτερίνη	Merck Serono Europe Ltd
LECARNA	Λεβοκαρνιτίνη
LEVALASTINE	Λεβοκαρνιτίνη
LEVAMIN	Λεβοκαρνιτίνη	Genepharm Α.Ε.
LEVARS	Λεβοκαρνιτίνη	Ars Medendi - Φ. Καρανικόπουλος Ε.Ε.
LEVICIN	Λεβοκαρνιτίνη	Tanic Φαρμακευτική Ε.Π.Ε.
LEVOCARNIL	Λεβοκαρνιτίνη	D.A.S.T. Biotech Φαρμακευτική Ε.Π.Ε.
LEVOCUOR	Λεβοκαρνιτίνη	Nexus Medicals A.E.
LEVOSAN	Λεβοκαρνιτίνη	Sanus - Φ. Καρανικόπουλος και Σία Ε.Ε.
LISEFOR	Λεβοκαρνιτίνη	Vocate Α.Ε.
LISTOVER	Λεβοκαρνιτίνη	Biosynthesis Α.Ε.
LOCAR	Λεβοκαρνιτίνη	Medicus A.E.
LOFOSTIN	Λεβοκαρνιτίνη
LUSARON	Λεβοκαρνιτίνη	Lyofin Ε.Π.Ε.
LYZIP	Λεβοκαρνιτίνη	Special Medicines Μ.Ι.Κ.Ε.
MEDICARDIN	Λεβοκαρνιτίνη	Farmedia Α.Ε.
MERLIT	Λεβοκαρνιτίνη	Leovan Pharmaceuticals Μ. Λέων & Σια Ε.Ε.
MEVAMYST	Λεβοκαρνιτίνη	Med One Α.Φ.Β.Ε.Ε.
MINARTINE	Λεβοκαρνιτίνη	Minerva Pharmaceuticals A.E.
MINOA	Λεβοκαρνιτίνη	Φοίνιξ E.Π.Ε.
MYOZYME	Αλγλυκοσιδάση άλφα	Genzyme Europe B.V.
OSKANA	Λεβοκαρνιτίνη	Velka Hellas A.E.B.E.
PHACOVIT	Λεβοκαρνιτίνη	Bros E.Π.Ε
REPLAGAL	Αγαλσιδάση άλφα	Shire Human Genetic Therapies AB
REVOTONINE	Λεβοκαρνιτίνη	Pharma Line Α.Ε.
RIDOVET	Λεβοκαρνιτίνη	Iapharm - Ε. Καλοφωλιάς και Σία Ο.E.
SOLUDAMIN	Λεβοκαρνιτίνη	Kleva Pharmaceuticals Α.Φ.Β.Ε.Ε.
SUPERAMIN	Λεβοκαρνιτίνη	Vianex A.E.
TRIAN	Λεβοκαρνιτίνη	Demo Α.Β.Ε.Ε.
TRIENTINE	Trientine dihydrochloride	Ι.Φ.Ε.Τ. A.E.
TRINALIN	Λεβοκαρνιτίνη	Norma Hellas A.E.
VIGORUP	Λεβοκαρνιτίνη	Heremco Μ.Ε.Π.Ε.
VPRIV	Βελαγλουκεράση άλφα	Shire Pharmaceuticals Ireland Ltd
WILZIN	Zinc acetate dihydrate	Ι.Φ.Ε.Τ. A.E.
XARITIC	Λεβοκαρνιτίνη	S.J.A. Pharm Ε.Π.Ε.
ZAVESCA	Μιγλουστάτη	Actelion Pharmaceuticals Ltd