Κλαύδιος Γαληνός
Δωρεάν εγγραφή Αποκτήσετε πρόσβαση σε όλες τις πληροφορίες και τα εργαλεία του Galinos.gr για έναν μήνα
Έλεγχος συγχορήγησης Ελέγξτε την αγωγή σας για αντενδείξεις και αλληλεπιδράσεις μεταξύ των φαρμάκων
Οι συνταγές μου Αποθηκεύστε τις συνταγές σας και μοιραστείτε τις εύκολα και με ασφάλεια
Μητρότητα και φάρμακα Ενημερωθείτε για την ασφάλεια χορήγησης ενός φαρμάκου κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης ή του θηλασμού
Συνδρομές Μάθετε περισσότερα για τα οφέλη και τις επιπλέον παροχές των συνδρομητικών προγραμμάτων
Ενδείξεις και αγωγές Βρείτε θεραπευτικές ενδείξεις και αγωγές για νόσους, συμπτώματα και ιατρικές πράξεις
Γνωρίζατε ότι... Μοιραζόμαστε μαζί σας γεγονότα της πορείας του Galinos.gr από το 2011 μέχρι σήμερα

Ομάδα ATC: A16AB Ένζυμα

Ευρετήριο Αναφορές

Ανατομικό θεραπευτικό χημικό σύστημα ταξινόμησης

Τίτλοι κωδικού

Γλώσσα Τίτλος
Εικονίδιο με τη σημαία της γλώσσας Ελληνικά
Ένζυμα
Εικονίδιο με τη σημαία της γλώσσας Αγγλικά
Enzymes

Κατάταξη ομάδας

Επίπεδο Κωδικός Τίτλος
1 A Πεπτική οδός και μεταβολισμός
2 A16 Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού
3 A16A Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού
4 A16AB Ένζυμα

Περιεχόμενα ομάδας

Κωδικός Τίτλος
A16AB01 Alglucerase
A16AB02 Imiglucerase
A16AB03 Agalsidase alfa
A16AB04 Agalsidase beta
A16AB05 Laronidase
A16AB06 Sacrosidase
A16AB07 Alglucosidase alfa
A16AB08 Galsulfase
A16AB09 Idursulfase
A16AB10 Velaglucerase alfa
A16AB11 Taliglucerase alfa
A16AB12 Elosulfase alfa
A16AB13 Asfotase alfa
A16AB14 Sebelipase alfa
A16AB15 Velmanase alfa
A16AB16 Idursulfase beta
A16AB17 Cerliponase alfa
A16AB18 Vestronidase alfa
A16AB19 Pegvaliase
A16AB20 Pegunigalsidase alfa
A16AB21 Atidarsagene autotemcel
A16AB22 Avalglucosidase alfa
A16AB23 Cipaglucosidase alfa
A16AB24 Pegzilarginase
A16AB25 Olipudase alfa
A16AB26 Eladocagene exuparvovec
A16AB27 Pabinafusp alfa

Δραστικές ουσίες ομάδας

Δραστική ουσία Σύντομη περιγραφή
Αγαλσιδάση άλφα

Η αγαλσιδάση άλφα (agalsidase alfa) καταλύει την υδρόλυση του Gb3 (globotriaosylceramide), αποκολλώντας ένα ακραίο κλάσμα γαλακτόζης από το μόριο. Η αγωγή με το ένζυμο αυτό έχει καταδειχτεί ότι μειώνει τη συσσώρευση Gb3 σε πολλούς τύπους κυττάρων, συμπεριλαμβανομένων των ενδοθηλιακών και παρεγχυματικών κυττάρων.

Αγαλσιδάση βήτα

Η αγαλσιδάση βήτα (agalsidase beta) είναι μία ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης α-γαλακτοσιδάσης Α και παράγεται με τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA και ενδείκνυται για μακροχρόνια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης σε ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση της νόσου Fabry (ανεπάρκεια της α-γαλακτοσιδάσης Α). Η αλληλουχία αμινοξέων της ανασυνδυασμένης μορφής, καθώς και η νουκλεοτιδική αλληλουχία η οποία είναι κωδικοποιημένα, είναι ταυτόσημες με την φυσική μορφή της α-γαλακτοσιδάσης.

Αλγλουκεράση

Η αλγλουκεράση ήταν ένα βιοφαρμακευτικό φάρμακο για τη θεραπεία της νόσου του Gaucher. Είναι μια τροποποιημένη μορφή του ενζύμου της ανθρώπινης β-γλυκοκερεβροσιδάσης, όπου τα μη αναγωγικά άκρα των αλυσίδων των ολιγοσακχαριτών έχουν τερματιστεί με υπολείμματα μαννόζης.

Αλγλυκοσιδάση άλφα

Η αλγλυκοσιδάση άλφα (alglucosidase alfa) είναι μια ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης όξινης α-γλυκοσιδάσης και παράγεται μέσω τεχνολογίας ανασυνδυασμένου DNA. Θεωρείται ότι η αλγλυκοσιδάση άλφα επαναφέρει τη λυσοσωμική δραστικότητα της φυσιολογικής λυσοσωμικής υδρολάσης, της όξινης α-γλυκοσιδάσης, με αποτέλεσμα τη σταθεροποίηση ή την αποκατάσταση της λειτουργίας του καρδιακού και των σκελετικών μυών (συμπεριλαμβανομένων των αναπνευστικών μυών).

Ασφωτάση άλφα

Η ασφωτάση άλφα (asfotase alfa), μια ανασυνδυασμένη πρωτεΐνη σύντηξης ανθρώπινης μη ειδικής για ιστό αλκαλικής φωσφατάσης-Fc-δέκα-ασπαρτάτης με ενζυμική δραστικότητα, προάγει την επιμετάλλωση του σκελετού σε ασθενείς με υποφωσφατασία.

Ατιδαρσαγένη αυτοτεμσέλη

Η ατιδαρσαγένη αυτοτεμσέλη είναι μια γονιδιακή θεραπεία ex vivo γενετικά τροποποιημένων αυτόλογων CD34+ αιμοποιητικών και προγονικών κυττάρων (HSPC). Τα αυτόλογα CD34+ HSPC κύτταρα λαμβάνονται από κινητοποιημένο περιφερικό αίμα και διαμολύνονται με φακοϊικό φορέα (ARSA LVV), ο οποίος εισάγει ένα ή περισσότερα αντίγραφα του ανθρώπινου συμπληρωματικού δεσοξυριβονουκλεϊκού οξέος της ARSA (cDNA) στο γονιδίωμα του κυττάρου, έτσι ώστε τα γενετικά τροποποιημένα κύτταρα να είναι ικανά να εκφράσουν το λειτουργικό ένζυμο ARSA.

Αβαλγλυκοσιδάση άλφα

Η αβαλγλυκοσιδάση άλφα είναι μία ανασυνδυασμένη ανθρώπινη όξινη α-γλυκοσιδάση (rhGAA) που παρέχει μία εξωγενή πηγή GAA. Η σύνδεση στους υποδοχείς της M6P στην κυτταρική επιφάνεια έχει αποδειχθεί ότι πραγματοποιείται μέσω ομάδων υδατανθράκων στο μόριο της GAA, μετά την οποία εσωτερικοποιείται και μεταφέρεται στα λυσοσώματα, όπου υφίσταται πρωτεολυτική διάσπαση που οδηγεί σε αύξηση της ενζυμικής δράσης για την αποικοδόμηση του γλυκογόνου.

Σερλιπονάση άλφα

Η σερλιπονάση άλφα (cerliponase alfa) είναι μία ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης τριπεπτιδυλικής πεπτιδάσης-1 (rhTPP1). Η σερλιπονάση άλφα είναι ένα πρωτεολυτικό ανενεργό προένζυμο (ζυμογόνο) που ενεργοποιείται στο λυσόσωμα. Το προφίλ γλυκοζυλίωσης της σερλιπονάσης άλφα οδηγεί σε συνεπή κυτταρική πρόσληψη και λυσοσωμική στόχευση για ενεργοποίηση.

Σιπαγλυκοσιδάση άλφα

Η σιπαγλυκοσιδάση άλφα προορίζεται για την αντικατάσταση του ενδογενούς ενζύμου όξινη-άλφα-γλυκοσιδάση (GAA) που αποδομεί το γλυκογόνο σε γλυκόζη στο λυσόσωμα και απουσιάζει ή είναι εξασθενημένο στη νόσο Pompe. Η σιπαγλυκοσιδάση άλφα ασκεί ενζυμική δράση στη διάσπαση του γλυκογόνου και τη μείωση του ενδομυϊκού γλυκογόνου, καθώς και τη βελτίωση της ιστικής βλάβης.

Ελαδοκαγένη εξουπαρβοβέκη

Η ελαδοκαγένη εξουπαρβοβέκη είναι μια γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε ανασυνδυασμένο φορέα AAV2 που περιέχει το ανθρώπινο cDNA για το γονίδιο DDC. Μετά την έγχυση στο κέλυφος φακοειδούς πυρήνα, το προϊόν έχει ως αποτέλεσμα την έκφραση του ενζύμου AADC και την επακόλουθη παραγωγή ντοπαμίνης και, κατά συνέπεια, την εμφάνιση κινητικής λειτουργίας σε ασθενείς με ανεπάρκεια AADC που λαμβάνουν θεραπεία.

Elosulfase alfa

Η elosulfase alfa είναι μια ανασυνδυασμένη μορφή της Ν-ακετυλγαλακτοσαμίνη-6-σουλφατάσης του ανθρώπου (rhGALNS) που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της βλενοπολυσακχαρίδωσης, τύπου IVA (Σύνδρομο Morquio A, MPS IVA). Η elosulfase alfa προορίζεται για την παροχή του εξωγενούς ενζύμου N-ακετυλογαλακτοζαμίνη-6-σουλφατάση που θα λαμβάνεται στα λυσοσώματα και θα αυξάνει τον καταβολισμό των GAGs KS και C6S.

Γαλσουλφάση

Η γαλσουλφάση (galsulfase), μια ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης N-ακετυλογαλακτοζαμίνης 4-σουλφατάσης, είναι μια γλυκοπρωτεΐνη με μοριακό βάρος περίπου 56 kD. Η γαλσουλφάση ενδείκνυται για μακροχρόνια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης σε ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση βλεννοπολυσακχαρίδωσης VI (MPS τύπου VI, ανεπάρκεια N-ακετυλογαλακτοζαμίνης 4-σουλφατάσης, σύνδρομο Maroteaux-Lamy).

Ιδουρσουλφάση

Η ιδουρσουλφάση είναι μια κεκαθαρμένη μορφή του λυσοσωμικού ενζύμου 2-σουλφατάση ιδουρονίκου, που παράγεται σε μια ανθρώπινη κυτταρική σειρά παρέχοντας ένα ανθρώπινο προφίλ γλυκοζυλίωσης, το οποίο είναι ανάλογο με το φυσικά παρουσιαζόμενο ένζυμο. Η ιδουρσουλφάση ενδείκνυται για τη μακροπρόθεσμη θεραπεία ασθενών με σύνδρομο Hunter (Βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου ΙΙ, MPS II).

Ημιγλουκεράση

Η ημιγλουκεράση (imiglucerase) είναι μία ανασυνδυασμένη όξινη β-γλυκοσιδάση στοχευόμενη από μακροφάγα που αντικαθιστά την ελλιπή ενζυμική ενεργότητα, υδρολύοντας το γλυκοσυλοκεραμίδιο, διορθώνοντας έτσι την αρχική παθοφυσιολογία της νόσου Gaucher και εμποδίζοντας την εμφάνιση της δευτεροπαθούς παθολογίας. Η ημιγλουκεράση αποκαλύφθηκε ότι βελτιώνει τόσο τις διανοητικές όσο και τις σωματικές πτυχές της ποιότητας ζωής της νόσου του Gaucher.

Λαρονιδάση

Η λαρονιδάση (laronidase) είναι μία ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης α-L-iduronidase και παράγεται με εφαρμογή τεχνολογίας ανασυνδυασμένου DNA. Η λαρονιδάση ενδείκνυται για μακροχρόνια αγωγή ενζυμικής υποκατάστασης σε ασθενείς με επιβεβαιωμένη Βλεννοπολυσακχαρίδωση I (MPS I, ανεπάρκεια α-L-iduronidase) για την αντιμετώπιση των μη νευρολογικών εκδηλώσεων της νόσου.

Ολιπουδάση άλφα

Η ολιπουδάση άλφα είναι μία ανασυνδυασμένη ανθρώπινη όξινη σφιγγομυελινάση που μειώνει τη συσσώρευση της σφιγγομυελίνης (SM) στα όργανα των ασθενών με ανεπάρκεια όξινης σφιγγομυελινάσης (ASMD).

Pabinafusp alfa
Πεγουνιγαλσιδάση άλφα

Η πεγουνιγαλσιδάση άλφα είναι μια πεγκυλιωμένη ανασυνδυασμένη μορφή ανθρώπινης α‑γαλακτοσιδάσης‑Α. Η αλληλουχία αμινοξέων της ανασυνδυασμένης μορφής είναι παρόμοια με το φυσικά απαντώμενο ανθρώπινο ένζυμο. Η πεγουνιγαλσιδάση άλφα συμπληρώνει ή αντικαθιστά την α‑γαλακτοσιδάση‑Α, μειώνοντας την ποσότητα συσσώρευσης της σφαιροτριαοσυλκεραμίδης (Gb3) και της σφαιροτριαοσυλσφιγγοσίνης (Lyso‑Gb3).

Πεγκβαλιάση

Η πεγκβαλιάση (pegvaliase) είναι ένα πεγκυλιωμένο, ανασυνδυασμένο ένζυμο λυάσης φαινυλαλανίνης-αμμωνίας, το οποίο μετατρέπει τη φαινυλαλανίνη σε αμμωνία και trans-κινναμωμικό οξύ που αποβάλλονται κυρίως μέσω του ηπατικού μεταβολισμού. Ενδείκνυται για τη θεραπεία ασθενών με φαινυλκετονουρία (ΦΚΟ).

Πεγκζιλαργινάση

Η πεγκζιλαργινάση είναι ένα υποκαθιστάμενο από κοβάλτιο, ανασυνδυασμένο, ανθρώπινο ένζυμο αργινάσης 1, το οποίο υποκαθίσταται από κοβάλτιο και έχει συζευχθεί με φορείς mPEG. Ο φορέας mPEG μειώνει την κάθαρση της πεγκζιλαργινάσης με αποτέλεσμα την παράταση του χρόνου ημίσειας ζωής ενώ διατηρεί τις λειτουργίες του ενζύμου. Η πεγκζιλαργινάση προορίζεται για την υποκατάσταση της ανεπαρκούς ενζυμικής δράσης της ανθρώπινης αργινάσης 1 σε ασθενείς με ARG1-D. Η πεγκζιλαργινάση έχει αποδειχθεί ότι μειώνει γρήγορα και βιώσιμα την αργινίνη στο πλάσμα και τη μετατρέπει σε ουρία και ορνιθίνη.

Sacrosidase
Σεμπελιπάση άλφα

Η σεμπελιπάση άλφα (sebelipase alfa) είναι μια ανασυνδυασμένη ανθρώπινη λυσοσωμική όξινη λιπάση (rhLAL). Η υποκατάσταση της δράσης του ενζύμου LAL οδηγεί σε μειώσεις της περιεκτικότητας του ήπατος σε λίπος και των τρανσαμινασών και επιτρέπει τον μεταβολισμό των εστέρων χοληστερόλης και των τριγλυκεριδίων στο λυσόσωμα, οδηγώντας σε μειώσεις της χοληστερόλης λιποπρωτεΐνης χαμηλής πυκνότητας (LDL) και της χοληστερόλης λιποπρωτεΐνης μη υψηλής πυκνότητας (HDL), των τριγλυκεριδίων και σε αυξήσεις της HDL χοληστερόλης. Η βελτίωση στην ανάπτυξη εμφανίζεται ως αποτέλεσμα της μείωσης του υποστρώματος στο έντερο.

Taliglucerase alfa
Βελαγλουκεράση άλφα

Η βελαγλουκεράση άλφα (velaglucerase alfa) συμπληρώνει ή αντικαθιστά την β-γλυκοκερεβροσιδάση, το ένζυμο που καταλύει την υδρόλυση της γλυκοκερεβροσίδης σε γλυκόζη και κεραμίδιο στο λυσόσωμα, μειώνοντας την ποσότητα της συσσωρευμένης γλυκοκερεβροσίδης και επομένως διορθώνοντας την παθοφυσιολογία της νόσου Gaucher. Η βελαγλουκεράση άλφα αυξάνει την συγκέντρωση της αιμοσφαιρίνης και τον αριθμό των αιμοπεταλίων, ενώ παράλληλα μειώνει τον όγκο του ήπατος και του σπληνός σε ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1.

Βελμανάση άλφα

Η βελμανάση άλφα (velmanase alfa) είναι μια ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης άλφα-μαννοσιδάσης. Η βελμανάση άλφα προορίζεται για τη συμπλήρωση ή την υποκατάσταση της φυσικής άλφα-μαννοσιδάσης, ενός ενζύμου που καταλύει τη διαδοχική διάσπαση των υβριδικών και σύνθετων ολιγοσακχαριτών υψηλής μαννόζης στο λυσόσωμα, μειώνοντας την ποσότητα των συσσωρευμένων πλούσιων σε μαννόζη ολιγοσακχαριτών.

Βεστρονιδάση άλφα

Η βεστρονιδάση άλφα (vestronidase alfa) είναι μια ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινου βήτα-γλυκουρονιδάσης (glucuronidase, GUS) και προορίζεται να παρέχει εξωγενές ένζυμο GUS, για πρόσληψη από τα κυτταρικά λυσοσώματα και επακόλουθο καταβολισμό των συσσωρευμένων γλυκοζαμινογλυκανών (glycosaminoglycans, GAG) στους προσβεβλημένους ιστούς.

Εμπορικές ονομασίες ομάδας

Κ Εμπορική ονομασία Ενεργά συστατικά Υπεύθυνος κυκλοφορίας
ALDURAZYME Λαρονιδάση Genzyme Europe B.V.
CEREZYME Ημιγλουκεράση Genzyme Europe B.V.
ELAPRASE Ιδουρσουλφάση Pharmazac Α.Ε.
ELFABRIO Πεγουνιγαλσιδάση άλφα
FABRAZYME Αγαλσιδάση βήτα Genzyme Europe B.V.
MYOZYME Αλγλυκοσιδάση άλφα Genzyme Europe B.V.
NEXVIADYME Αβαλγλυκοσιδάση άλφα
REPLAGAL Αγαλσιδάση άλφα Pharmazac Α.Ε.
VPRIV Βελαγλουκεράση άλφα Pharmazac Α.Ε.
Μπορείτε να υποστηρίξετε τον Γαληνό στην αποστολή του να παρέχει δωρεάν έγκυρη πληροφόρηση για κάθε φάρμακο απενεργοποιώντας το Ad Blocker για αυτόν τον ιστότοπο.