Η ατιδαρσαγένη αυτοτεμσέλη είναι μια γονιδιακή θεραπεία ex vivo γενετικά τροποποιημένων αυτόλογων CD34+ αιμοποιητικών και προγονικών κυττάρων (HSPC). Τα αυτόλογα CD34+ HSPC κύτταρα λαμβάνονται από κινητοποιημένο περιφερικό αίμα και διαμολύνονται με φακοϊικό φορέα (ARSA LVV), ο οποίος εισάγει ένα ή περισσότερα αντίγραφα του ανθρώπινου συμπληρωματικού δεσοξυριβονουκλεϊκού οξέος της ARSA (cDNA) στο γονιδίωμα του κυττάρου, έτσι ώστε τα γενετικά τροποποιημένα κύτταρα να είναι ικανά να εκφράσουν το λειτουργικό ένζυμο ARSA.
