Ονομασίες
Ελληνικά
|
Ατιδαρσαγένη αυτοτεμσέλη |
Αγγλικά
|
Atidarsagene autotemcel |
Σύντομη περιγραφή
Η ατιδαρσαγένη αυτοτεμσέλη είναι μια γονιδιακή θεραπεία ex vivo γενετικά τροποποιημένων αυτόλογων CD34+ αιμοποιητικών και προγονικών κυττάρων (HSPC). Τα αυτόλογα CD34+ HSPC κύτταρα λαμβάνονται από κινητοποιημένο περιφερικό αίμα και διαμολύνονται με φακοϊικό φορέα (ARSA LVV), ο οποίος εισάγει ένα ή περισσότερα αντίγραφα του ανθρώπινου συμπληρωματικού δεσοξυριβονουκλεϊκού οξέος της ARSA (cDNA) στο γονιδίωμα του κυττάρου, έτσι ώστε τα γενετικά τροποποιημένα κύτταρα να είναι ικανά να εκφράσουν το λειτουργικό ένζυμο ARSA.
Ανατομική/θεραπευτική/χημική (ATC) ταξινόμηση
| Κωδικός | Τίτλος | Κατηγοριοποίηση |
|---|---|---|
| A16AB21 | Atidarsagene autotemcel | A Πεπτική οδός και μεταβολισμός → A16 Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού → A16A Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού → A16AB Ένζυμα |
Αναγνωριστικό UNII
EPP8G99QG4 - ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL