Μηχανισμός δράσης
Η ατιδαρσαγένη αυτοτεμσέλη είναι μια γονιδιακή θεραπεία
ex vivo
γενετικά τροποποιημένων αυτόλογων CD34+ αιμοποιητικών και προγονικών κυττάρων (HSPC). Τα αυτόλογα CD34+ HSPC κύτταρα λαμβάνονται απ...
Φαρμακοδυναμική
Ανθεκτική και σταθερή περιφερική εμφύτευση γενετικά τροποποιημένων κυττάρων παρατηρήθηκε 1 μήνα μετά τη χορήγηση της ατιδαρσαγένης αυτοτεμσέλης σε όλους τους αξιολογήσιμους ασθενείς. Σταθερός αριθμ...
Φαρμακοκινητική
Η ατιδαρσαγένη αυτοτεμσέλη είναι ένα φαρμακευτικό προϊόν γονιδιακής θεραπείας αποτελούμενο από αυτόλογα κύτταρα που έχουν τροποποιηθεί γενετικά
ex vivo
. Η φύση της ατιδαρσαγένης αυτοτεμσέλης δεν ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Λόγω της φύσης της ατιδαρσαγένης αυτοτεμσέλης, δεν ήταν εφικτή η διενέργεια πρότυπης τοξικολογικής αξιολόγησης και δεν διενεργήθηκαν συμβατικές μελέτες μεταλλαξιογένεσης, καρκινογένεσης, τοξικότητα...