Μηχανισμός δράσης
Η ατιδαρσαγένη αυτοτεμσέλη είναι μια γονιδιακή θεραπεία <em>ex vivo</em> γενετικά τροποποιημένων αυτόλογων CD34+ αιμοποιητικών και προγονικών κυττάρων (HSPC). Τα αυτόλογα CD34+ HSPC κύτταρα λαμβάνονται ...
Φαρμακοδυναμική
Ανθεκτική και σταθερή περιφερική εμφύτευση γενετικά τροποποιημένων κυττάρων παρατηρήθηκε 1 μήνα μετά τη χορήγηση της ατιδαρσαγένης αυτοτεμσέλης σε όλους τους αξιολογήσιμους ασθενείς. Σταθερός αριθμός ιικών ...
Φαρμακοκινητική
Η ατιδαρσαγένη αυτοτεμσέλη είναι ένα φαρμακευτικό προϊόν γονιδιακής θεραπείας αποτελούμενο από αυτόλογα κύτταρα που έχουν τροποποιηθεί γενετικά <em>ex vivo</em>. Η φύση της ατιδαρσαγένης αυτοτεμσέλης δεν ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Λόγω της φύσης της ατιδαρσαγένης αυτοτεμσέλης, δεν ήταν εφικτή η διενέργεια πρότυπης τοξικολογικής αξιολόγησης και δεν διενεργήθηκαν συμβατικές μελέτες μεταλλαξιογένεσης, καρκινογένεσης, τοξικότητας στην ...