Κατάταξη ομάδας
| Επίπεδο | Κωδικός | Τίτλος |
|---|---|---|
| 1 | A | Πεπτική οδός και μεταβολισμός |
| 2 | A16 | Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού |
| 3 | A16A | Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού |
| 4 | A16AB | Ένζυμα |
| 5 | A16AB26 | Eladocagene exuparvovec |
Δραστικές ουσίες ομάδας
| Δραστική ουσία | Σύντομη περιγραφή |
|---|---|
| Ελαδοκαγένη εξουπαρβοβέκη |
Η ελαδοκαγένη εξουπαρβοβέκη είναι μια γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε ανασυνδυασμένο φορέα AAV2 που περιέχει το ανθρώπινο cDNA για το γονίδιο DDC. Μετά την έγχυση στο κέλυφος φακοειδούς πυρήνα, το προϊόν έχει ως αποτέλεσμα την έκφραση του ενζύμου AADC και την επακόλουθη παραγωγή ντοπαμίνης και, κατά συνέπεια, την εμφάνιση κινητικής λειτουργίας σε ασθενείς με ανεπάρκεια AADC που λαμβάνουν θεραπεία. |