GIVLAARI

Η γιβοσιράνη (givosiran) είναι ένα μικρό παρεμβαλλόμενο ριβονουκλεϊκό οξύ (siRNA) διπλής αλυσίδας, το οποίο προκαλεί την αποδόμηση του αγγελιαφόρου ριβονουκλεϊκού οξέος (mRNA) της συνθετάσης του αμινολεβουλινικού οξέος 1 (ALAS1) στα ηπατοκύτταρα μέσω παρεμβολής RNA, επιφέροντας μείωση του παραγόμενου από το ήπαρ mRNA της ALAS1 στα φυσιολογικά επίπεδα. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα μειωμένα επίπεδα των νευροτοξικών ενδιάμεσων προϊόντων αμινολεβουλινικό οξύ (ALA) και πορφοχολινογόνο (PBG) στην κυκλοφορία, τα οποία αποτελούν τους βασικούς αιτιολογικούς παράγοντες των κρίσεων και άλλων εκδηλώσεων της νόσου AHP.