Ομάδα ATC: M09A Λοιπά φάρμακα για τη θεραπεία των μυοσκελετικών παθήσεων

Η ανερμηνεύσιμη μετάλλαξη στο DNA έχει ως αποτέλεσμα τη δημιουργία ενός πρόωρου κωδικονίου λήξης στο αγγελιοφόρο RNA (mRNA). Το πρόωρο αυτό κωδικόνιο λήξης στο αγγελιοφόρο RNA προκαλεί τη νόσο διακόπτοντας τη μετάφραση πριν από τη δημιουργία της πλήρους πρωτεΐνης. Η αταλουρένη διευκολύνει τη ριβοσωμική προσπέλαση του mRNA που περιέχει αυτό το πρόωρο κωδικόνιο λήξης, με αποτέλεσμα την παραγωγή μιας πλήρους πρωτεΐνης.

Η κολλαγεννάση (collagenase) είναι ένα ένζυμο που διασπά το κολλαγόνο και απομονώνεται από τη ζύμωση των βακτηρίων Clostridium histolyticum. Χρησιμοποιείται για την νεαροποίηση και επούλωση χρόνιων δερματικών ελκών και εγκαυμάτων.

Η υαλεκτίνη (hyalectin) είναι άλας του υαλουρονικού οξέος με νάτριο. To υαλουρονικό οξύ είναι πολυσακχαρίτης μεγάλου μοριακού βάρους με υψηλή γλοιότητα και υδρόφιλες ιδιότητες, το οποίο αποτελεί δομικό συστατικό πολλών ιστών και οργάνων, όπως συνδετικού ιστού, υαλώδους σώματος και αρθρικών επιφανειών.

Το υαλουρονικό νάτριο (hyaluronate sodium) είναι το άλας του υαλουρονικού οξέος, του φυσικού αυτού πολυσακχαρίτη που βρίσκεται μέσα στο αρθρικό υγρό της θεμελιώδους ουσίας του χονδρικού ιστού. Προσδιορίζει τη γλοιότητα του αρθρικού υγρού, ουσιώδους παράγοντος της αρθρικής γλοιώσεως.

Η νουσινερσένη (nusinersen) είναι ένα συνθετικό αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (τύπος γενετικού υλικού) που επιτρέπει στο γονίδιο SMN2 να παράγει πρωτεΐνη πλήρους μεγέθους, η οποία μπορεί να λειτουργεί φυσιολογικά. Αυτό υποκαθιστά την ελλείπουσα πρωτεΐνη, ανακουφίζοντας τα συμπτώματα της νόσου. Χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA) 5q, μιας γενετικής νόσου που προκαλεί αδυναμία και ατροφία των μυών, συμπεριλαμβανομένων των πνευμονικών μυών. Η νόσος συνδέεται με ένα έλλειμμα στο χρωμόσωμα 5q και τα συμπτώματα συνήθως εμφανίζονται λίγο μετά τη γέννηση.