Ενεργά συστατικά
Η νουσινερσένη (nusinersen) είναι ένα αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (antisense oligonucleotides, ASO), το οποίο αυξάνει το ποσοστό συμπερίληψης του εξονίου 7 κατά τη μεταγραφή του αγγελιοφόρου ριβονουκλεϊκού οξέος (mRNA) του γονιδίου Επιβίωσης του Κινητικού Νευρώνα 2 (survival motor neuron, SMN2) και, επομένως, όταν παράγεται mRNA του SMN2, αυτό μπορεί να μεταφραστεί σε λειτουργική πρωτεΐνη SMN πλήρους μήκους. Η SMA είναι μια εξελικτική νευρομυϊκή νόσος που προκαλείται από μεταλλάξεις στο χρωμόσωμα 5q στο γονίδιο SMN1. Το γονίδιο SMN2, που βρίσκεται κοντά στο SMN1, είναι υπεύθυνο για τη μικρή ποσότητα παραγωγής της πρωτεΐνης SMN.
Τρόποι και περιορισμοί διάθεσης
Υπεύθυνος κυκλοφορίας
Biogen B.V. - Prins Mauritslaan 13 /19, 1171 LP Badhoevedorp, NL
Χαρακτηριστικά προϊοντος, οδηγίες χρήσης και λοιπή τεκμηρίωση
Φαρμακευτικά σκευάσματα
Ενέσιμο διάλυμα
Κωδικός | Όνομα | Κ | Ν.Τ. | Χ.Τ. | Λ.Τ. | Κάτοχος άδειας |
---|---|---|---|---|---|---|
31674.01.01 | SPINRAZA INJ.SOL 12MG/VIAL BTx1 VIAL x 5ML | 63.978,36 € | 71.157,17 € | 76.935,13 € | Biogen B.V. |
Έκδοχα: Δισόξινο διυδρικό φωσφορικό νάτριο, Φωσφορικό δινάτριο, Χλωριούχο νάτριο, Χλωριούχο κάλιο, Διυδρικό χλωριούχο ασβέστιο, Εξαϋδρικό χλωριούχο μαγνήσιο, Υδροξείδιο του νατρίου, Υδροχλωρικό οξύ, Ύδωρ για ενέσιμα