Ονομασίες
Ελληνικά
|
Ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη |
Αγγλικά
|
Onasemnogene abeparvovec |
Σύντομη περιγραφή
Η ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη (onasemnogene abeparvovec) είναι μια γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη να εισαγάγει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN1) στα διαμολυσμένα κύτταρα προκειμένου να αντιμετωπίσει τη μονογονιδιακή αιτία της νόσου. Παρέχοντας μια εναλλακτική πηγή έκφρασης της πρωτεΐνης SMN στους κινητικούς νευρώνες, αναμένεται να προωθηθεί η επιβίωση και η λειτουργία των κινητικών νευρώνων που έχουν υποστεί μεταγωγή.
Ανατομική/θεραπευτική/χημική (ATC) ταξινόμηση
| Κωδικός | Τίτλος | Κατηγοριοποίηση |
|---|---|---|
| M09AX09 | Onasemnogene abeparvovec | M Φάρμακα αρθροπαθειών και μυοσκελετικών παθήσεων → M09 Λοιπά φάρμακα για τη θεραπεία των μυοσκελετικών παθήσεων → M09A Λοιπά φάρμακα για τη θεραπεία των μυοσκελετικών παθήσεων → M09AX Λοιπά φάρμακα για τη θεραπεία των μυοσκελετικών παθήσεων |
Αναγνωριστικό UNII
MLU3LU3EVV - ONASEMNOGENE ABEPARVOVEC
Αριθμοί CAS
1922968-73-7 - Onasemnogene abeparvovec
Έννοια SNOMED-CT
788110002 - Onasemnogene abeparvovec (substance)
Άλλα αναγνωριστικά
DrugBank Drug: DB15528
KEGG Drug: D11559
RxNorm Ingredient: 2170226