Ονομασίες
Αγγλικά
Patisiran
Σύντομη περιγραφή
Το patisiran είναι ένα δίκλωνο μικτό παρεμβαλλόμενο ριβονουκλεϊκό οξύ (siRNA) που στοχεύει ειδικά μια γενετικά διατηρημένη αλληλουχία στην 3' μη μεταφραζόμενη περιοχή του συνόλου του μεταλλαγμένου και μη-μεταλλαγμένου (φυσιολογικού) γονιδίου mRNA της TTR. Μέσω μιας φυσικής διεργασίας που ονομάζεται παρεμβολή RNA (RNAi), το patisiran προκαλεί την καταλυτική αποικοδόμηση του mRNA της TTR στο ήπαρ, με αποτέλεσμα τη μείωση της πρωτεΐνης TTR.
Ανατομική/θεραπευτική/χημική (ATC) ταξινόμηση
Αναγνωριστικό UNII
50FKX8CB2Y - PATISIRAN
Έννοια SNOMED-CT
773605008 - Patisiran (substance)