Ονομασίες
Ελληνικά
|
Πατισιράνη |
Αγγλικά
|
Patisiran |
Σύντομη περιγραφή
Η πατισιράνη είναι ένα δίκλωνο μικτό παρεμβαλλόμενο ριβονουκλεϊκό οξύ (siRNA) που στοχεύει ειδικά μια γενετικά διατηρημένη αλληλουχία στην 3' μη μεταφραζόμενη περιοχή του συνόλου του μεταλλαγμένου και μη-μεταλλαγμένου (φυσιολογικού) γονιδίου mRNA της TTR. Μέσω μιας φυσικής διεργασίας που ονομάζεται παρεμβολή RNA (RNAi), η πατισιράνη προκαλεί την καταλυτική αποικοδόμηση του mRNA της TTR στο ήπαρ, με αποτέλεσμα τη μείωση της πρωτεΐνης TTR, φορέα πρωτεΐνης σύνδεσης ρετινόλης που διευκολύνει τη μεταφορά βιταμίνης Α στο αίμα.
Ανατομική/θεραπευτική/χημική (ATC) ταξινόμηση
| Κωδικός | Τίτλος | Κατηγοριοποίηση |
|---|---|---|
| N07XX12 | Patisiran | N Νευρικό σύστημα → N07 Άλλα φάρμακα του νευρικού συστήματος → N07X Άλλα φάρμακα του νευρικού συστήματος → N07XX Άλλα φάρμακα του νευρικού συστήματος |
Χημικός τύπος: C₄₁₂H₅₂₀N₁₄₈O₂₉₀P₄₀
Αναγνωριστικό UNII
50FKX8CB2Y - PATISIRAN
Αριθμοί CAS
1420706-45-1 - Patisiran
Έννοια SNOMED-CT
773605008 - Patisiran (substance)
Άλλα αναγνωριστικά
DrugBank Drug: DB14582
RxNorm Ingredient: 2053490