Ομάδα ATC: N07XX Άλλα φάρμακα του νευρικού συστήματος

Η φαμπριδίνη (fampridine) είναι αναστολέας των διαύλων καλίου και επιδρά στα κατεστραμμένα νεύρα, συγκρατώντας τα φορτισμένα ιόντα καλίου στα νευρικά κύτταρα. Κατ‘ αυτόν τον τρόπο, οι νευρικές ώσεις συνεχίζουν απρόσκοπτα τη διαδρομή τους κατά μήκος των νεύρων διεγείροντας τους μυς, γεγονός που διευκολύνει τη βάδιση (καθ’ ότι στη σκλήρυνση κατά πλάκας, η μετάδοση των νευρικών ώσεων παρεμποδίζεται από τα κατεστραμμένα προστατευτικά περιβλήματα των νεύρων, γεγονός που συνεπάγεται μυική αδυναμία, μυική δυσκαμψία και δυσκολία στη βάδιση).

Η ινοτερσένη (inotersen) είναι ένας αντινοηµατικός ολιγονουκλεοτιδικός (ASO) αναστολέας που, μέσω επιλεκτικής σύνδεσης στο mRNA της TTR, προκαλεί την αποδόμηση του οδηγώντας σε σημαντικές μειώσεις στα επίπεδα της μεταλλαγμένης και φυσικού τύπου πρωτεΐνης TTR που εκκρίνεται από το ήπαρ εντός της κυκλοφορίας. Η ινοτερσένη ενδείκνυται για τη θεραπεία πολυνευροπάθειας σε ενήλικες ασθενείς με κληρονομική αμυλοείδωση από τρανσθυρετίνη (hATTR).

Το patisiran είναι ένα δίκλωνο μικτό παρεμβαλλόμενο ριβονουκλεϊκό οξύ (siRNA) που στοχεύει ειδικά μια γενετικά διατηρημένη αλληλουχία στην 3' μη μεταφραζόμενη περιοχή του συνόλου του μεταλλαγμένου και μη-μεταλλαγμένου (φυσιολογικού) γονιδίου mRNA της TTR. Μέσω μιας φυσικής διεργασίας που ονομάζεται παρεμβολή RNA (RNAi), το patisiran προκαλεί την καταλυτική αποικοδόμηση του mRNA της TTR στο ήπαρ, με αποτέλεσμα τη μείωση της πρωτεΐνης TTR, φορέα πρωτεΐνης σύνδεσης ρετινόλης που διευκολύνει τη μεταφορά βιταμίνης Α στο αίμα.

Το pitolisant είναι ένας ισχυρός, από του στόµατος λαµβανόµενος ενεργός ανταγωνιστής των H₃ υποδοχέων ισταμίνης/αντίστροφος αγωνιστής, ο οποίος μέσω του αποκλεισμού των αυτο-υποδοχέων ισταμίνης ενισχύει τη δράση ισταμινεργικών νευρώνων του εγκεφάλου, ένα σημαντικό σύστημα αφύπνισης με προεκβολές που εκτείνονται σε ολόκληρο τον εγκέφαλο. Σε ναρκοληπτικούς ασθενείς με ή χωρίς καταπληξία, το pitolisant βελτιώνει το επίπεδο και τη διάρκεια της εγρήγορσης και της ημερήσιας επαγρύπνησης.

Η ριλουζόλη (riluzole) προτείνεται ότι δρα μέσω αναστολής των διαδικασιών που αφορούν το γλουταμικό. Ο μηχανισμός δράσης είναι άγνωστος. Πιθανολογείται ότι το γλουταμικό (ο πρωταρχικός διεγερτικός νευροδιαβιβαστής του κεντρικού νευρικού συστήματος) παίζει ρόλο στη θνησιμότητα των κυττάρων που χαρακτηρίζουν την ασθένεια της πλάγιας μυατροφικής σκλήρυνσης (ΠΜΣ).

Η ταφαμίδη (tafamidis) είναι ένας σταθεροποιητής της τρανσθυρετίνης (TTR). Η ταφαμίδη δεσμεύεται στην TTR στις θέσεις δέσμευσης της θυροξίνης, σταθεροποιώντας το τετραμερές και επιβραδύνοντας τον διαχωρισμό σε μονομερή, το ρυθμο-καθοριζόμενο βήμα στην παθογένεια της αμυλοείδωσης σχετιζόμενης με την τρανσθυρετίνη.

Η τετραβεναζίνη (tetrabenazine) είναι ένας VMAT-αναστολέας και ως εκ τούτου προωθεί την πρώιμη μεταβολική αποικοδόμηση του νευροδιαβιβαστή ντοπαμίνη.