Ενεργά συστατικά
Το patisiran είναι ένα δίκλωνο μικτό παρεμβαλλόμενο ριβονουκλεϊκό οξύ (siRNA) που στοχεύει ειδικά μια γενετικά διατηρημένη αλληλουχία στην 3' μη μεταφραζόμενη περιοχή του συνόλου του μεταλλαγμένου και μη-μεταλλαγμένου (φυσιολογικού) γονιδίου mRNA της TTR. Μέσω μιας φυσικής διεργασίας που ονομάζεται παρεμβολή RNA (RNAi), το patisiran προκαλεί την καταλυτική αποικοδόμηση του mRNA της TTR στο ήπαρ, με αποτέλεσμα τη μείωση της πρωτεΐνης TTR, φορέα πρωτεΐνης σύνδεσης ρετινόλης που διευκολύνει τη μεταφορά βιταμίνης Α στο αίμα.
Ανατομική/θεραπευτική/χημική (ATC) ταξινόμηση
Χαρακτηριστικά προϊοντος, οδηγίες χρήσης και λοιπή τεκμηρίωση
Φαρμακευτικά σκευάσματα
Ενέσιμο διάλυμα, συμπυκνωμένο
| Κωδικός | Όνομα | Κ | Ν.Τ. | Χ.Τ. | Λ.Τ. | Κάτοχος άδειας |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 32056.01.01 | ONPATTRO C/S.SOL.IN 2MG/ML BTx1 VIALx 5 ML | 7.352,24 € | 8.177,22 € | 8.841,21 € | Alnylam Netherlands B.V. |
Έκδοχα: DSPC (1,2-distearoyl-sn-glycero-3-phosphocholine), Χοληστερόλη, Όξινο φωσφορικό δινάτριο, επταένυδρο, Διόξινο φωσφορικό κάλιο, άνυδρο, Χλωριούχο νάτριο, Ενέσιμο ύδωρ