Η καταχώρηση αυτή είναι υπό διαμόρφωση και κάποιες πληροφορίες ενδέχεται να μην έχουν συμπληρωθεί ακόμα.
Μηχανισμός δράσης
Το patisiran είναι ένα δίκλωνο μικτό παρεμβαλλόμενο ριβονουκλεϊκό οξύ (siRNA) που στοχεύει ειδικά μια γενετικά διατηρημένη αλληλουχία στην 3' μη μεταφραζόμενη περιοχή του συνόλου του μεταλλαγμένου και ...
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοδυναμικές επιδράσεις Η μέση τιμή TTR στον ορό μειώθηκε περίπου κατά 80% εντός 10 έως 14 ημερών μετά από μία εφάπαξ δόση patisiran των 300 μικρογραμμαρίων ανά χιλιόγραμμο. Με επαναλαμβανόμενη χορήγηση ...
Φαρμακοκινητική
Οι φαρμακοκινητικές ιδιότητες του patisiran χαρακτηρίστηκαν με μέτρηση των συγκεντρώσεων του patisiran στο πλάσμα και των λιπιδικών συστατικών DLin-MC3-DMA και PEG<sub>2000</sub>-C-DMG. Απορρόφηση Περισσότερο ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Γενική τοξικολογία Το ήπαρ και ο σπλήνας ήταν τα κύρια όργανα στόχοι της τοξικότητας τόσο στους αρουραίους όσο και στους πιθήκους. Η ενδοφλέβια χορήγηση του patisiran οδήγησε σε αυξήσεις στους δείκτες ...