Φαρμακοδυναμική
Η ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη είναι μία γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη να εισαγάγει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN1) στα διαμολυσμένα κύτταρα προκειμένου...
Φαρμακοκινητική
Πραγματοποιήθηκαν μελέτες αποβολής του φορέα ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη, οι οποίες αξιολογούν την ποσότητα του φορέα που απεκκρίνεται από το σώμα μέσω σιέλου, ούρων, κοπράνων και ρινικών εκκρίσεων....
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Ενδοφλέβια χορήγηση
Έπειτα από ενδοφλέβια χορήγηση σε νεογνικούς ποντικούς, ο φορέας κατανεμήθηκε ευρέως, με τα υψηλότερα επίπεδα DNA του φορέα να ανιχνεύονται γενικά στην καρδιά, στο ήπαρ, στους π...