Μηχανισμός δράσης
Η ελιβαλδογένη αυτοτεμσέλη προσθέτει λειτουργικά αντίγραφα του
ABCD1
cDNA στα HSC των ασθενών μέσω της διαμόλυνσης των αυτόλογων κυττάρων CD34+ με LVV Lenti-D. Μετά την έγχυση της ελιβαλδογένης α...
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοδυναμικές επιδράσεις
Έναν μήνα μετά τη θεραπεία με ελιβαλδογένη αυτοτεμσέλη, όλοι οι αξιολογήσιμοι ασθενείς στη μελέτη ALD-102 (N=25) παρήγαγαν ALDP σε κύτταρα περιφερικού αίματος CD14+ με δ...
Φαρμακοκινητική
Η ελιβαλδογένη αυτοτεμσέλη είναι ένα φαρμακευτικό προϊόν αυτόλογης γονιδιακής θεραπείας που αποτελείται από αυτόλογα κύτταρα που έχουν τροποποιηθεί γενετικά
ex νίνο
. Η φύση της ελιβαλδογένης αυτο...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Δεν έχουν διεξαχθεί συμβατικές μελέτες μεταλλαξιογένεσης, καρκινογένεσης και αναπαραγωγικής και αναπτυξιακής τοξικότητας.
Η φαρμακολογία, η τοξικολογία και η γονιδιοτοξικότητα του LVV Lenti-D που χ...