Ενδείξεις
Η δραστική ουσία Ελιβαλδογένη αυτοτεμσέλη ενδείκνυται στις παρακάτω περιπτώσεις:
Πρώιμη εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία σε ασθενείς με γενετική μετάλλαξη ABCD1
Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών)
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοφλέβια – μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών), έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) – 5 × 10⁶ CD34+ κύτταρα/kg εφάπαξ
| 5 × 10⁶ CD34+ κύτταρα/kg εφάπαξ | |
|---|---|
| Χορήγηση | Ενδοφλέβια, 5.000.000 κύτταρα ελιβαλδογένη αυτοτεμσέλη ανά κιλό σωματικού βάρους, εφάπαξ. |
| Λεπτομερής περιγραφή |
Η θεραπεία συνίσταται στη χορήγηση μίας δόσης προς έγχυση που περιέχει διασπορά κυττάρων CD34+ σε έναν ή περισσότερους σάκους έγχυσης. Η ελάχιστη συνιστώμενη δόση της ελιβαλδογένης αυτοτεμσέλης είναι 5 × 106 CD34+ κύτταρα/kg. Σε κλινικές μελέτες, έχουν χορηγηθεί δόσεις έως 38,2 × 106 CD34+ κύτταρα/kg. Κινητοποίηση και κυτταραφαίρεσηΑπαιτείται από τους ασθενείς να υποβάλλονται σε κινητοποίηση HSC και στη συνέχεια σε κυτταραφαίρεση για να ληφθούν τα CD34+αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα, τα οποία θα χρησιμοποιηθούν για την παρασκευή του φαρμακευτικού προϊόντος. Το βάρος του ασθενούς κατά την πρώτη συλλογή κυτταραφαίρεσης θα πρέπει να χρησιμοποιηθεί για τον υπολογισμό της τελικής δόσης. Ο ελάχιστος αριθμός-στόχος των κυττάρων CD34+ που πρέπει να συλλεχθούν είναι 12 × 106 CD34+ κύτταρα/kg. Εάν η ελάχιστη δόση 5 × 106 CD34+ κυττάρων/kg της ελιβαλδογένης αυτοτεμσέλης δεν πληρούται μετά την αρχική παρασκευή του φαρμακευτικού προϊόντος, ο ασθενής μπορεί να υποβληθεί σε έναν ή περισσότερους επιπρόσθετους κύκλους κινητοποίησης και κυτταραφαίρεσης, με χρονική απόσταση τουλάχιστον 14 ημερών, προκειμένου να ληφθούν περισσότερα κύτταρα για επιπρόσθετη παρασκευή. Απαιτείται εφεδρική συλλογή CD34+ αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων ≥1,5 × 106 CD34+ κύτταρα/kg. Αυτά τα κύτταρα πρέπει να συλλεχθούν από τον ασθενή και να κρυοσυντηρηθούν πριν από την έναρξη του σχήματος προετοιμασίας και έγχυσης της ελιβαλδογένης αυτοτεμσέλης. Η εφεδρική συλλογή μπορεί να απαιτηθεί για θεραπεία διάσωσης εάν υφίσταται: 1) διακύβευση της ελιβαλδογένης αυτοτεμσέλης μετά την έναρξη του σχήματος προετοιμασίας και πριν από την έγχυση της ελιβαλδογένης αυτοτεμσέλης, 2) αποτυχία πρωτογενούς εμφύτευσης ή 3) απώλεια εμφύτευσης μετά την έγχυση της ελιβαλδογένης αυτοτεμσέλης. Μυελοαφανιστικό σχήμα προετοιμασίαςΟ θεράπων ιατρός θα πρέπει να επιβεβαιώσει ότι η θεραπεία με ελιβαλδογένη αυτοτεμσέλη είναι κατάλληλη για τον ασθενή πριν από την έναρξη του σχήματος προετοιμασίας. Το μυελοαφανιστικό σχήμα προετοιμασίας πρέπει να χορηγείται πριν από την έγχυση της ελιβαλδογένης αυτοτεμσέλης. Η έναρξη του σχήματος προετοιμασίας δεν θα πρέπει να πραγματοποιηθεί αν δεν ληφθεί στο κέντρο χορήγησης το πλήρες σύνολο σάκου(ων) έγχυσης που συνιστά τη δόση της ελιβαλδογένης αυτοτεμσέλης και επιβεβαιωθεί η διαθεσιμότητα της εφεδρικής συλλογής. Μετά τη χορήγηση της ελιβαλδογένης αυτοτεμσέληςΟποιαδήποτε προϊόντα αίματος απαιτούνται εντός των πρώτων 3 μηνών μετά την έγχυση της ελιβαλδογένης αυτοτεμσέλης θα πρέπει να ακτινοβοληθούν. |
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Μετά την ολοκλήρωση του σχήματος προετοιμασίας, πρέπει να μεσολαβήσουν τουλάχιστον 48 ώρες έκπλυσης πριν από την έγχυση της ελιβαλδογένης αυτοτεμσέλης. |
Αντενδείξεις
Η δραστική ουσία Ελιβαλδογένη αυτοτεμσέλη αντενδείκνυται στις παρακάτω περιπτώσεις:
Εμβόλια με ζώντες μικροοργανισμούς
Χωρίς διάκριση φύλου ή ηλικίας
Αντιρετροϊκά φαρμακευτικά προϊόντα
Χωρίς διάκριση φύλου ή ηλικίας
Αντι-ιικά για τη θεραπεία λοιμώξεων από HIV, συνδυασμοί
Γαλουχία
Χωρίς διάκριση φύλου ή ηλικίας
Κύηση
Χωρίς διάκριση φύλου ή ηλικίας
Δωρεά αίματος, οργάνων, ιστών και κυττάρων
Χωρίς διάκριση φύλου ή ηλικίας
Organ retrieval operation (procedure)
Μεταμοσχεύσεις οργάνων
Ασθενείς οροθετικοί για τον ιό ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV)
Χωρίς διάκριση φύλου ή ηλικίας