SKYSONA Ενέσιμη διασπορά (2021)
Βιβλιογραφική αναφορά
Για την προβολή της πλήρους καταχώρησης απαιτείται συνδρομή σε ισχύ.
Αποκτήστε πρόσβαση σε όλες τις πληροφορίες και τα εργαλεία του Galinos.gr δωρεάν για έναν μήνα απλά κάνοντας εγγραφή.
Δωρεάν εγγραφή
Αποκτήστε πρόσβαση σε όλες τις πληροφορίες και τα εργαλεία του Galinos.gr δωρεάν για έναν μήνα απλά κάνοντας εγγραφή.
Δωρεάν εγγραφή
Περιεχόμενα
Ονομασία του φαρμακευτικού προϊόντος
Skysona 2-30 × 10
6
κύτταρα/mL ενέσιμη διασπορά.
Ποιοτική και ποσοτική σύνθεση
Το Skysοna (elivadogene autotemcel) είναι ένας κυτταρικός πληθυσμός εμπλουτισμένος με γενετικά τροποποιημένα αυτόλογα κύτταρα CD34+ που περιέχει αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα (HSC)
ex vivo
διαμολ...
Φαρμακοτεχνική μορφή
Ενέσιμη διασπορά.
Άχρωμη προς λευκή έως κόκκινη διασπορά, συμπεριλαμβανομένων των αποχρώσεων του λευκού ή του ροζ, του ανοιχτού κίτρινου και του πορτοκαλί.
Ενδείξεις
Το Skysona ενδείκνυται για τη θεραπεία της πρώιμης εγκεφαλικής αδρενολευκοδυστροφίας σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 18 ετών με γενετική μετάλλαξη
ABCD1
για τους οποίους δεν είναι διαθέσιμος αδελφός...
Δοσολογία και τρόπος χορήγησης
Το Skysona πρέπει να χορηγείται σε κατάλληλο κέντρο θεραπείας από ιατρό(ούς) με εμπειρία στη μεταμόσχευση HSC και στη θεραπεία ασθενών με νευρολογικές διαταραχές.
Δοσολογία
Η θεραπεία συνίσταται στ...
Αντενδείξεις
Υπερευαισθησία στη(στις) δραστική(ές) ουσία(ες) ή σε κάποιο από τα έκδοχα που αναφέρονται στην παράγραφο 6.1.
Πρέπει να λαμβάνονται υπόψη αντενδείξεις στους παράγοντες των σχημάτων κινητοποίησης κα...
Προφυλάξεις και προειδοποιήσεις
Ιχνηλασιμότητα
Πρέπει να ισχύουν οι απαιτήσεις ιχνηλασιμότητας των φαρμακευτικών προϊόντων προηγμένης θεραπείας με βάση κύτταρα. Για τη διασφάλιση της ιχνηλασιμότητας το όνομα του προϊόντος, ο αριθ...
Αλληλεπιδράσεις με άλλα φάρμακα ή ουσίες
Οι ασθενείς δεν θα πρέπει να λαμβάνουν αντιρετροϊκά φαρμακευτικά προϊόντα τουλάχιστον έναν μήνα πριν από την κινητοποίηση μέχρι να ολοκληρωθεί τουλάχιστον η κυτταραφαίρεση (βλ. παράγραφο 4.4).
Δεν ...
Κύηση
Δεν υπάρχουν διαθέσιμα κλινικά δεδομένα για την έκθεση κατά την εγκυμοσύνη.
Δεν έχουν πραγματοποιηθεί μελέτες αναπαραγωγικής και αναπτυξιακής τοξικότητας με το Skysona. Το Skysona δεν πρέπει να χρη...
Γαλουχία
Δεν είναι γνωστό εάν το Skysona απεκκρίνεται στο ανθρώπινο γάλα. Δεν έχει μελετηθεί η επίδραση του Skysona στα θηλάζοντα βρέφη μετά τη χορήγησή του στις μητέρες τους.
Το Skysona δεν πρέπει να χορηγ...
Ικανότητα οδήγησης και χειρισμός μηχανημάτων
Το Skysona δεν έχει καμία επίδραση στην ικανότητα οδήγησης και χειρισμού μηχανημάτων.
Πρέπει να λαμβάνεται υπόψη η επίδραση των παραγόντων κινητοποίησης και των παραγόντων του μυελοφανιστικού σχήμα...
Ανεπιθύμητες ενέργειες
Περίληψη του προφίλ ασφάλειας
Η ασφάλεια του Skysona αξιολογήθηκε σε 51 ασθενείς με CALD στις μελέτες ALD-102, ALD-104 και LTF-304 (βλ. παράγραφο 5.1). Η πιο σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια που αποδόθη...
Υπερδοσολογία - αντιμετώπιση
Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα από κλινικές μελέτες σχετικά με την υπερδοσολογία του Skysona.
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοθεραπευτική κατηγορία:
Άλλα φάρμακα του νευρικού συστήματος
Κωδικός ATC:
δεν έχει ακόμα ορισθεί
Μηχανισμός δράσης
Το Skysona προσθέτει λειτουργικά αντίγραφα του
ABCD1
cDNA στα HSC των α...
Φαρμακοκινητική
Το Skysona είναι ένα φαρμακευτικό προϊόν αυτόλογης γονιδιακής θεραπείας που αποτελείται από αυτόλογα κύτταρα που έχουν τροποποιηθεί γενετικά
ex νίνο
. Η φύση του Skysona είναι τέτοια ώστε να μην ι...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Δεν έχουν διεξαχθεί συμβατικές μελέτες μεταλλαξιογένεσης, καρκινογένεσης και αναπαραγωγικής και αναπτυξιακής τοξικότητας.
Η φαρμακολογία, η τοξικολογία και η γονιδιοτοξικότητα του LVV Lenti-D που χ...
Καρκινογέννεση, μεταλλάξεις, στείρωση
Γυναίκες σε αναπαραγωγική ηλικία/Αντισύλληψη σε άνδρες και γυναίκες
Δεν υπάρχουν επαρκή δεδομένα έκθεσης για την παροχή ακριβούς σύστασης σχετικά με τη διάρκεια της αντισύλληψης μετά από θεραπεία μ...
Κατάλογος με τα έκδοχα
Cryostor CS5
Ασυμβατότητες
Ελλείψει μελετών σχετικά με τη συμβατότητα, το παρόν φαρμακευτικό προϊόν δεν πρέπει να αναμειγνύεται με άλλα φαρμακευτικά προϊόντα.
Ημερομηνία λήξης
Διάρκεια ζωής
6 μήνες.
Μόλις αποψυχθεί: 4 ώρες κατά το μέγιστο σε θερμοκρασία δωματίου (20ºC–25ºC).
Ιδιαίτερες προφυλάξεις για την φύλαξη του προϊόντος
Φυλάσσετε σε φάση ατμού υγρού αζώτου στους ≤ -140°C μέχρι να είναι έτοιμο για απόψυξη και χορήγηση.
Διατηρείτε τον(τους) σάκο(ους) έγχυσης στη(στις) μεταλλική(ές) κασέτα(ες).
Μην επαναψύχετε μετά τ...
Φύση και συστατικά του περιέκτη
Σάκος(οι) έγχυσης φθοροαιθυλενοπροπυλενίου των 20 mL κατά προσέγγιση, έκαστος συσκευασμένος σε διαφανή θήκη μέσα σε μεταλλική κασέτα.
Το Skysona αποστέλλεται από την εγκατάσταση παρασκευής στην εγκ...
Ιδιαίτερες προφυλάξεις απόρριψης και άλλος χειρισμός
Η ακτινοβόληση μπορεί να οδηγήσει σε απενεργοποίηση του προϊόντος.
Προφυλάξεις που πρέπει να ληφθούν πριν από τον χειρισμό ή τη χορήγηση του φαρμακευτικού προϊόντος:
Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περ...
Κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας
bluebird bio (Netherlands) B.V., Stadsplateau 7, WTC Utrecht, 3521AZ Utrecht, Ολλανδία
Αριθμός άδειας κυκλοφορίας
EU/1/21/1563/001
Πηγαίο έγγραφο
Το πηγαίο έγγραφο για αυτήν την βιβλιογραφική αναφορά είναι διαθέσιμο προς μεταφόρτωση:
