Φαρμακοδυναμική
Η νουσινερσένη είναι ένα αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (antisense oligonucleotides, ASO), το οποίο αυξάνει το ποσοστό συμπερίληψης του εξονίου 7 κατά τη μεταγραφή του αγγελιοφόρου ριβονουκλεϊκού ...
Φαρμακοκινητική
Η φαρμακοκινητική (ΦΚ) μονής και πολλαπλής δόσης της νουσινερσένης, χορηγούμενου μέσω ενδορραχιαίας ένεσης, καθορίστηκε σε διαγνωσμένους με SMA παιδιατρικούς ασθενείς.
Απορρόφηση
Η ενδορραχιαία ένε...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Καρκινογένεση
Δεν έχουν πραγματοποιηθεί μακροχρόνιες μελέτες σε ζώα για την αξιολόγηση της ενδεχόμενης καρκινογόνου δράσης της νουσινερσένης.
Μεταλλαξιογένεση
Η νουσινερσένη δεν έδειξε στοιχεία γον...