Μηχανισμός δράσης
Η ναδοφαραγένη φιραδενοβέκη είναι μια γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε έναν μη αναδιπλασιαζόμενο ανασυνδυασμένο αδενοϊό-φορέα τύπου 5, η οποία περιέχει το διαγονίδιο της ανθρώπινης IFNα2b. Η ενδ...
Φαρμακοδυναμική
Ο φαρμακοδυναμικός δείκτης IFNα2b ήταν παρών στα ούρα όλων των ασθενών στις μελέτες φάσης 1 και 2, με εξαίρεση δύο ασθενείς που έλαβαν το χαμηλότερο επίπεδο δόσης στη μελέτη φάσης 1 (3 × 10
9
vp/m...
Φαρμακοκινητική
Δεν υπήρξε ανιχνεύσιμη συστηματική έκθεση σε DNA προερχόμενο από τον φορέα στους ασθενείς στις μελέτες φάσης 1 και 2, με εξαίρεση 1 από τους 40 ασθενείς στη μελέτη φάσης 2.
Το DNA του φορέα ήταν πα...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Σε μια μελέτη τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων σε πιθήκους, η ενδοκυστική χορήγηση της ναδοφαραγένης φιραδενοβέκης προκάλεσε ήπια έως μέτρια φλεγμονή του ουροποιητικού συστήματος, συμπεριλαμβαν...