Μηχανισμός δράσης
Η δονιδαλορσένη είναι ένα 2'-O-μεθοξυαιθυλοτροποποιημένο αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO) συζευγμένο με ένα τρι-βραχιονικό τμήμα Ν-ακετυλογαλακτοζαμίνης (GalNAc
3
) που προκαλεί διαμεσολα...
Φαρμακοδυναμική
Στη Δοκιμή 1, μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή διάρκειας 24 εβδομάδων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς (≥12 ετών) με ΚΑΟ 1 ή ΚΑΟ 2, παρατηρ...
Φαρμακοκινητική
Οι φαρμακοκινητικές ιδιότητες της δονιδαλορσένης αξιολογήθηκαν μετά από υποδόρια χορήγηση πολλαπλών δόσεων κάθε 4 εβδομάδες σε υγιή άτομα και κάθε 4 εβδομάδες ή κάθε 8 εβδομάδες σε ασθενείς με ΚΑΟ....
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Τα μη κλινικά δεδομένα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο με βάση τις συμβατικές μελέτες φαρμακολογικής ασφάλειας, τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων, γονοτοξικότητας, ενδεχόμενης...