Φαρμακοδυναμική
Η αβαλγλυκοσιδάση άλφα είναι μία ανασυνδυασμένη ανθρώπινη όξινη α-γλυκοσιδάση (rhGAA) που παρέχει μία εξωγενή πηγή GAA. Η αβαλγλυκοσιδάση άλφα αποτελεί μια τροποποίηση της αλγλυκοσιδάσης άλφα κατά ...
Φαρμακοκινητική
Ασθενείς με νόσο Pompe όψιμης έναρξης (LOPD)
Η φαρμακοκινητική της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα αξιολογήθηκε σε μία ανάλυση πληθυσμού 75 ασθενών με LOPD ηλικίας 16 έως 78 ετών που έλαβαν 5 έως 20 mg/kg αβ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Τα μη κλινικά δεδομένα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο με βάση τις συμβατικές μελέτες τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων που περιελάμβαναν καταληκτικά σημεία φαρμακολογικής ασφ...