Φαρμακοδυναμική
Η αβαλγλυκοσιδάση άλφα είναι μία ανασυνδυασμένη ανθρώπινη όξινη α-γλυκοσιδάση (rhGAA) που παρέχει μία εξωγενή πηγή GAA. Η αβαλγλυκοσιδάση άλφα αποτελεί μια τροποποίηση της αλγλυκοσιδάσης άλφα κατά την ...
Φαρμακοκινητική
Ασθενείς με νόσο Pompe όψιμης έναρξης (LOPD) Η φαρμακοκινητική της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα αξιολογήθηκε σε μία ανάλυση πληθυσμού 75 ασθενών με LOPD ηλικίας 16 έως 78 ετών που έλαβαν 5 έως 20 mg/kg αβαλγλυκοσιδάσης ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Τα μη κλινικά δεδομένα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο με βάση τις συμβατικές μελέτες τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων που περιελάμβαναν καταληκτικά σημεία φαρμακολογικής ασφάλειας. ...