Ενδείξεις
Η δραστική ουσία Αβαλγλυκοσιδάση άλφα ενδείκνυται στις παρακάτω περιπτώσεις:
Νόσος Pompe
Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών και άνω)
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοφλέβια – όλες οι ηλικίες – 20 mg/kg μία φορά κάθε 2 εβδομάδες
| 20 mg/kg μία φορά κάθε 2 εβδομάδες | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Συνολική ημερήσια δόση | 20 - 20 mg ανά κιλό σωματικού βάρους | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Δοσολογικό σχήμα | Από 20 έως 20 mg ανά κιλό σωματικού βάρους μία φορά ανά 14 ημέρες | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Λεπτομερής περιγραφή |
Οι ασθενείς μπορούν να λάβουν προκαταρκτική θεραπεία με αντιισταμινικά, αντιπυρετικά και/ή κορτικοστεροειδή για την πρόληψη ή τη μείωση των αλλεργικών αντιδράσεων. Η συνιστώμενη δόση της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα είναι 20 mg/kg σωματικού βάρους χορηγούμενα μία φορά κάθε 2 εβδομάδες. Τροποποίησης της δόσης για ασθενείς με IOPDΓια ασθενείς με IOPD που παρουσιάζουν έλλειψη βελτίωσης ή ανεπαρκή ανταπόκριση στην καρδιακή, αναπνευστική και/ή κινητική λειτουργία ενώ λαμβάνουν 20 mg/kg, θα πρέπει να εξετάζεται το ενδεχόμενο αύξησης της δόσης στα 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα εφόσον δεν υπάρχουν ανησυχίες σχετικά με την ασφάλεια (π.χ., σοβαρή υπερευαισθησία, αναφυλακτικές αντιδράσεις ή κίνδυνος υπερφόρτωσης υγρών). Στους ασθενείς στους οποίους η αβαλγλυκοσιδάση άλφα δεν είναι ανεκτή στα 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα (π.χ., σοβαρή υπερευαισθησία, αναφυλακτικές αντιδράσεις ή κίνδυνος υπερφόρτωσης με υγρά), εξετάστε το ενδεχόμενο μείωσης της δόσης στα 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα Παιδιατρικός πληθυσμός (ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και κάτω)Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα σε παιδιά ηλικίας 6 μηνών και κάτω δεν έχουν ακόμα τεκμηριωθεί. Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και κάτω. |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Τα φιαλίδια αβαλγλυκοσιδάσης άλφα προορίζονται για εφάπαξ χρήση μόνο και το φαρμακευτικό προϊόν θα πρέπει να χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση. Η έγχυση θα πρέπει να χορηγείται σταδιακά ανάλογα με την ανταπόκριση και την άνεση του ασθενούς. Συνιστάται η έγχυση να ξεκινά με αρχικό ρυθμό 1 mg/kg/ώρα και να αυξάνεται σταδιακά κάθε 30 λεπτά εφόσον δεν υπάρχουν σημεία αντιδράσεων σχετιζόμενων με την έγχυση (IAR), σύμφωνα με τον Πίνακα 1. Σε κάθε βήμα θα πρέπει να πραγματοποιείται μέτρηση των ζωτικών σημείων, πριν από την αύξηση του ρυθμού έγχυσης. Πίνακας 1. Πρόγραμμα ρυθμού έγχυσης:
α Για τους ασθενείς με LOPD και σωματικό βάρος 1,25-5 kg μπορεί να εφαρμοστεί μέγιστος ρυθμός έγχυσης 4,8 mg/kg/ώρα. |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||