Φαρμακοδυναμική
Η ολιπουδάση άλφα είναι μία ανασυνδυασμένη ανθρώπινη όξινη σφιγγομυελινάση που μειώνει τη συσσώρευση της σφιγγομυελίνης (SM) στα όργανα των ασθενών με ανεπάρκεια όξινης σφιγγομυελινάσης (ASMD).
Φαρμακοκινητική
Η φαρμακοκινητική (PK) της ολιπουδάσης άλφα αξιολογήθηκε σε 49 ενήλικες ασθενείς με ASMD από όλες τις κλινικές μελέτες, οι οποίοι έλαβαν εφάπαξ ή πολλαπλές χορηγήσεις. Στη δόση των 3 mg/kg χορηγούμενη ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Τα μη κλινικά δεδομένα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο με βάση τις μελέτες φαρμακολογικής ασφάλειας, τοξικότητας εφάπαξ δόσης και τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων που διεξήχθησαν ...