Νιτισινόνη

Δραστική ουσία - Ενδείξεις, δοσολογία, αντενδείξεις

Ενδείξεις

Η δραστική ουσία Νιτισινόνη ενδείκνυται στις παρακάτω περιπτώσεις:

Κληρονομική τυροσιναιμία τύπου 1 (HT-1)

Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών και άνω)

Η νιτισινόνη ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με επιβεβαιωμένη διάγνωση κληρονομικής τυροσιναιμίας τύπου 1 (HT-1), σε συνδυασμό με περιορισμό της τυροσίνης και της φαιν...

Τυροσιναιμία τύπου 1

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Από του στόματος – μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών), έφηβοι (12 ετών - 18 ετών), ενήλικες (18 ετών και άνω) – 1 mg/kg σωματικού βάρους άπαξ ημερησίως αρχική δόση και μετέπειτα 1-2 mg/kg σωματικού βάρους άπαξ ημερησίως

1 mg/kg σωματικού βάρους άπαξ ημερησίως αρχική δόση και μετέπειτα 1-2 mg/kg σωματικού βάρους άπαξ ημερησίως
Χορήγηση	Σχήμα A, σε περίπτωση που το βάρος του ασθενούς είναι ≥ 20 kg Από του στόματος, 1 χιλιοστογραμμάρια νιτισινόνη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά ημερησίως. Στη συνέχεια, από του στόματος, μεταξύ 1 χιλιοστογραμμάρια νιτισινόνη ανά κιλό σωματικού βάρους και 2 χιλιοστογραμμάρια νιτισινόνη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά ημερησίως. Η μέγιστη επιτρεπτή συνολική δόση είναι 2 χιλιοστογραμμάρια νιτισινόνη ανά κιλό σωματικού βάρους ημερησίως. Σχήμα B, σε περίπτωση που το βάρος του ασθενούς είναι < 20 kg Από του στόματος, 1 χιλιοστογραμμάρια νιτισινόνη ανά κιλό σωματικού βάρους, διαιρεμένα μία φορά ημερησίως, 2 δόσεις στο σύνολο.
Λεπτομερής περιγραφή	Η έναρξη και η παρακολούθηση της θεραπείας με νιτισινόνη θα πρέπει να γίνεται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με HT-1. Η θεραπεία όλων των γονότυπων της ασθένειας θα πρέπει να ξεκινήσει το συντομότερο δυνατό ώστε να αυξηθεί η συνολική επιβίωση και να αποφευχθούν επιπλοκές, όπως η ηπατική ανεπάρκεια, ο καρκίνος του ήπατος και η νεφροπάθεια. Ως συμπλήρωμα στη θεραπεία με νιτισινόνη, απαιτείται δίαιτα πτωχή σε φαινυλαλανίνη και τυροσίνη, η οποία θα πρέπει να παρακολουθείται με τον έλεγχο των αμινοξέων στο πλάσμα. Δόση έναρξης HT-1 Η συνιστώμενη αρχική ημερήσια δόση στον παιδιατρικό και ενήλικο πληθυσμό είναι 1 mg/kg σωματικού βάρους που χορηγείται από το στόμα. Η δόση νιτισινόνης θα πρέπει να προσαρμόζεται στις ανάγκες κάθε ασθενή. Συνιστάται η χορήγηση τη δόσης μία φορά την ημέρα. Ωστόσο, λόγω των περιορισμένων δεδομένων σε ασθενείς με σωματικό βάρος <20 kg, συνιστάται η συνολική ημερήσια δόση να διαιρείται σε δύο ημερήσιες χορηγήσεις σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών. Δεν υπάρχουν συγκεκριμένες συνιστώμενες δοσολογίες για ηλικιωμένους. Αναπροσαρμογή δόσης HT-1 Κατά την τακτική παρακολούθηση, θα πρέπει να παρακολουθείται η ηλεκτρυλακετόνη ούρων, οι τιμές των αναλύσεων ηπατικής λειτουργίας και τα επίπεδα α-φετοπρωτεΐνης. Σε περίπτωση που ακόμη ανιχνεύεται ηλεκτρυλακετόνη ούρων ένα μήνα μετά την έναρξη της θεραπείας με νιτισινόνη, θα πρέπει να αυξηθεί η δόση νιτισινόνης σε 1,5 mg/kg σωματικού βάρους/ημέρα. Κατόπιν της εξέτασης όλων των βιοχημικών παραμέτρων, ενδεχομένως να απαιτηθεί δόση 2 mg/kg σωματικού βάρους/ημέρα. Η δόση αυτή θα πρέπει να θεωρείται ως η μέγιστη δόση για όλους τους ασθενείς. Σε περίπτωση που είναι ικανοποιητική η βιοχημική ανταπόκριση, η δόση θα πρέπει να αναπροσαρμόζεται μόνο ανάλογα με την αύξηση του σωματικού βάρους. Ωστόσο, εκτός από τις παραπάνω εξετάσεις, κατά την έναρξη της θεραπείας, την αλλαγή από τη χορήγηση της δόσης δύο φορές την ημέρα σε μία φορά την ημέρα ή όταν υπάρχει επιδείνωση, ενδεχομένως να είναι απαραίτητο να γίνει πιο στενή παρακολούθηση όλων των διαθέσιμων βιοχημικών παραμέτρων (δηλ. η ηλεκτρυλακετόνη πλάσματος, το 5-αμινολεβουλινικό οξύ (ALA) ούρων και η δράση της συνθάσης πορφοχολινογόνου (PBG) των ερυθροκυττάρων).

1 mg/kg σωματικού βάρους άπαξ ημερησίως αρχική δόση και μετέπειτα 1-2 mg/kg σωματικού βάρους άπαξ ημερησίως

Χορήγηση

Σχήμα A, σε περίπτωση που το βάρος του ασθενούς είναι ≥ 20 kg

Από του στόματος, 1 χιλιοστογραμμάρια νιτισινόνη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά ημερησίως. Στη συνέχεια, από του στόματος, μεταξύ 1 χιλιοστογραμμάρια νιτισινόνη ανά κιλό σωματικού βάρους και 2 χιλιοστογραμμάρια νιτισινόνη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά ημερησίως. Η μέγιστη επιτρεπτή συνολική δόση είναι 2 χιλιοστογραμμάρια νιτισινόνη ανά κιλό σωματικού βάρους ημερησίως.

Σχήμα B, σε περίπτωση που το βάρος του ασθενούς είναι < 20 kg

Από του στόματος, 1 χιλιοστογραμμάρια νιτισινόνη ανά κιλό σωματικού βάρους, διαιρεμένα μία φορά ημερησίως, 2 δόσεις στο σύνολο.

Λεπτομερής περιγραφή

Η έναρξη και η παρακολούθηση της θεραπείας με νιτισινόνη θα πρέπει να γίνεται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με HT-1.

Η θεραπεία όλων των γονότυπων της ασθένειας θα πρέπει να ξεκινήσει το συντομότερο δυνατό ώστε να αυξηθεί η συνολική επιβίωση και να αποφευχθούν επιπλοκές, όπως η ηπατική ανεπάρκεια, ο καρκίνος του ήπατος και η νεφροπάθεια. Ως συμπλήρωμα στη θεραπεία με νιτισινόνη, απαιτείται δίαιτα πτωχή σε φαινυλαλανίνη και τυροσίνη, η οποία θα πρέπει να παρακολουθείται με τον έλεγχο των αμινοξέων στο πλάσμα.

Δόση έναρξης HT-1

Η συνιστώμενη αρχική ημερήσια δόση στον παιδιατρικό και ενήλικο πληθυσμό είναι 1 mg/kg σωματικού βάρους που χορηγείται από το στόμα. Η δόση νιτισινόνης θα πρέπει να προσαρμόζεται στις ανάγκες κάθε ασθενή. Συνιστάται η χορήγηση τη δόσης μία φορά την ημέρα. Ωστόσο, λόγω των περιορισμένων δεδομένων σε ασθενείς με σωματικό βάρος <20 kg, συνιστάται η συνολική ημερήσια δόση να διαιρείται σε δύο ημερήσιες χορηγήσεις σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών.

Δεν υπάρχουν συγκεκριμένες συνιστώμενες δοσολογίες για ηλικιωμένους.

Αναπροσαρμογή δόσης HT-1

Κατά την τακτική παρακολούθηση, θα πρέπει να παρακολουθείται η ηλεκτρυλακετόνη ούρων, οι τιμές των αναλύσεων ηπατικής λειτουργίας και τα επίπεδα α-φετοπρωτεΐνης. Σε περίπτωση που ακόμη ανιχνεύεται ηλεκτρυλακετόνη ούρων ένα μήνα μετά την έναρξη της θεραπείας με νιτισινόνη, θα πρέπει να αυξηθεί η δόση νιτισινόνης σε 1,5 mg/kg σωματικού βάρους/ημέρα. Κατόπιν της εξέτασης όλων των βιοχημικών παραμέτρων, ενδεχομένως να απαιτηθεί δόση 2 mg/kg σωματικού βάρους/ημέρα. Η δόση αυτή θα πρέπει να θεωρείται ως η μέγιστη δόση για όλους τους ασθενείς.

Σε περίπτωση που είναι ικανοποιητική η βιοχημική ανταπόκριση, η δόση θα πρέπει να αναπροσαρμόζεται μόνο ανάλογα με την αύξηση του σωματικού βάρους.

Ωστόσο, εκτός από τις παραπάνω εξετάσεις, κατά την έναρξη της θεραπείας, την αλλαγή από τη χορήγηση της δόσης δύο φορές την ημέρα σε μία φορά την ημέρα ή όταν υπάρχει επιδείνωση, ενδεχομένως να είναι απαραίτητο να γίνει πιο στενή παρακολούθηση όλων των διαθέσιμων βιοχημικών παραμέτρων (δηλ. η ηλεκτρυλακετόνη πλάσματος, το 5-αμινολεβουλινικό οξύ (ALA) ούρων και η δράση της συνθάσης πορφοχολινογόνου (PBG) των ερυθροκυττάρων).

Αλκαπτονουρία (AKU)

Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω)

Η νιτισινόνη ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με αλκαπτονουρία (AKU).

Homogentisate 1,2-dioxygenase deficiency (disorder)

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Από του στόματος – μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω) – 10 mg άπαξ ημερησίως

10 mg άπαξ ημερησίως
Χορήγηση	Από του στόματος, 10 χιλιοστογραμμάρια νιτισινόνη, μία φορά ημερησίως.
Λεπτομερής περιγραφή	Η έναρξη και η παρακολούθηση της θεραπείας με νιτισινόνη θα πρέπει να γίνεται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με AKU. Η συνιστώμενη δόση στον ενήλικο πληθυσμό με AKU είναι 10 mg μία φορά την ημέρα. Δεν υπάρχουν συγκεκριμένες συνιστώμενες δοσολογίες για ηλικιωμένους.

Χορήγηση

Από του στόματος, 10 χιλιοστογραμμάρια νιτισινόνη, μία φορά ημερησίως.

Λεπτομερής περιγραφή

Η έναρξη και η παρακολούθηση της θεραπείας με νιτισινόνη θα πρέπει να γίνεται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με AKU.

Η συνιστώμενη δόση στον ενήλικο πληθυσμό με AKU είναι 10 mg μία φορά την ημέρα.

Δεν υπάρχουν συγκεκριμένες συνιστώμενες δοσολογίες για ηλικιωμένους.

Αντενδείξεις

Η δραστική ουσία Νιτισινόνη αντενδείκνυται στις παρακάτω περιπτώσεις:

Γαλουχία

Χωρίς διάκριση φύλου ή ηλικίας

Δεν είναι γνωστό εάν η νιτισινόνη απεκκρίνεται στο ανθρώπινο γάλα. Μελέτες σε ζώα έχουν δείξει ανεπιθύμητες μεταγεννητικές επιδράσεις μέσω της έκθεσης νιτισινόνης στο γάλα. Συνεπώς, οι μητέρες που ...

Γαλουχία

< Προηγούμενο: Γενικά

Επόμενο: Προφυλάξεις >