Μηχανισμός δράσης
Η γιβοσιράνη είναι ένα μικρό παρεμβαλλόμενο ριβονουκλεϊκό οξύ (siRNA) διπλής αλυσίδας, το οποίο προκαλεί την αποδόμηση του αγγελιαφόρου ριβονουκλεϊκού οξέος (mRNA) της συνθετάσης του αμινολεβουλινικού ...
Φαρμακοδυναμική
Στην ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε ασθενείς με AHP που λάμβαναν γιβοσιράνη 2,5 mg/kg μία φορά τον μήνα (ENVISION), οι διάμεσες τιμές μείωσης από τις τιμές αναφοράς για το ALA και το PBG ούρων ...
Φαρμακοκινητική
Απορρόφηση Κατόπιν υποδόριας χορήγησης, η γιβοσιράνη απορροφάται ταχέως με χρόνο έως τη μέγιστη συγκέντρωση στο πλάσμα (t<sub>max</sub>) 0,5 έως 2 ώρες. Με τη δόση 2,5 mg/kg μία φορά τον μήνα, οι μέγιστες ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Τα μη κλινικά δεδομένα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο με βάση τις συμβατικές μελέτες φαρμακολογικής ασφάλειας, τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων, γονοτοξικότητας, τοξικότητας στην ...