Φαρμακοδυναμική
Οι ασθενείς με MoCD Τύπου A παρουσιάζουν μεταλλάξεις στο γονίδιο για τη σύνθεση του συμπαράγοντα μολυβδαινίου 1 (MOCS1) που οδηγεί σε ανεπαρκή, εξαρτώμενη από MOCS1A/B σύνθεση του ενδιάμεσου υποστρώματος, ...
Φαρμακοκινητική
Η φαρμακοκινητική της φωσδενοπτερίνης σε υγιείς ενήλικους συμμετέχοντες μετά από εφάπαξ IV χορήγηση φωσδενοπτερίνης συνοψίζεται στον παρακάτω πίνακα. Η περιοχή κάτω από την καμπύλη συγκέντρωσης στο πλάσμα-χρόνου ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Τα μη κλινικά δεδομένα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο με βάση τις συμβατικές μελέτες φαρμακολογικής ασφάλειας, τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων σε ζώα νεαρής ηλικίας και γονοτοξικότητας. ...