Ονομασίες
Ελληνικά
|
Ετουβετιδιγένη αυτοτεμσέλη |
Αγγλικά
|
Etuvetidigene autotemcel |
Σύντομη περιγραφή
Η ετουβετιδιγένη αυτοτεμσέλη είναι μια ex vivo γενετικά τροποποιημένη αυτόλογη γονιδιακή θεραπεία CD34+ αιμοποιητικών αρχέγονων και προγονικών κυττάρων. Τα γενετικά τροποποιημένα κύτταρα είναι ικανά να εκφράσουν τη λειτουργική πρωτεΐνη WAS. Μετά τη χορήγηση, τα γενετικώς τροποποιημένα κύτταρα εμφυτεύονται και επαναποικίζουν το αιμοποιητικό διαμέρισμα. Αυτά τα γενετικώς τροποποιημένα κύτταρα που περιέχουν τη διορθωμένη πρωτεΐνη WAS (WASP) διαφοροποιούν και παράγουν βιολογικά δραστικά λεμφοειδή και μυελοειδή προγονικά των οποίων οι απόγονοι εκφράζουν την πρωτεΐνη WAS.
Αναγνωριστικό UNII
SMN5E7TJ9C - ETUVETIDIGENE AUTOTEMCEL