Φαρμακοδυναμική
Το etranacogene dezaparvovec είναι ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας που έχει σχεδιαστεί για την εισαγωγή ενός αντιγράφου της αλληλουχίας DNA που κωδικοποιεί τον ανθρώπινο Παράγοντα IX στα ηπατικά κύτταρα ...
Φαρμακοκινητική
Κατανομή, βιομετασχηματισμός και αποβολή Η προερχόμενη από το etranacogene dezaparvovec πρωτεΐνη του Παράγοντα IX που παράγεται στο ήπαρ αναμένεται να υποστεί παρόμοια κατανομή και να ακολουθήσει παρόμοια ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Γενική τοξικότητα Οι προκλινικές μελέτες ξεκίνησαν με ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας που χρησιμοποιούσε τον ανασυνδυασμένο αδενοσχετιζόμενο ιό οροτύπου 5 (rAAV5) που εκφράζει τον άγριο τύπο του ανθρώπινου ...