Φαρμακοδυναμική
Η νόσος Pompe προκαλείται από ανεπάρκεια όξινης-άλφα-γλυκοσιδάσης (GAA) που αποδομεί το γλυκογόνο σε γλυκόζη στο λυσόσωμα. Η σιπαγλυκοσιδάση άλφα προορίζεται για την αντικατάσταση του ενδογενούς ενζύμου ...
Φαρμακοκινητική
Απορρόφηση Η σιπαγλυκοσιδάση άλφα αξιολογήθηκε με και χωρίς μιγλουστάτη σε 11 περιπατητικούς ασθενείς με LOPD που είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία ERT, έφτασε τις μέγιστες συγκεντρώσεις περίπου στο τέλος ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Τα μη κλινικά δεδομένα για τη σιπαγλυκοσιδάση άλφα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο με βάση τις συμβατικές μελέτες φαρμακολογικής ασφάλειας, τοξικότητας εφάπαξ και επαναλαμβανόμενων δόσεων, ...