Μηχανισμός δράσης
Η ARG1-D είναι μια κληρονομική μεταβολική νόσος που χαρακτηρίζεται από ανεπάρκεια του ενζύμου αργινάση 1 και συνδέεται με την εμμένουσα αύξηση της αργινίνης στο πλάσμα, η οποία συνεπάγεται την εκδή...
Φαρμακοδυναμική
Οι φαρμακοδυναμικές επιδράσεις της πεγκζιλαργινάσης έχουν αξιολογηθεί σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς που πάσχουν από ARG1-D με μια σειρά δόσεων που χορηγήθηκαν ενδοφλεβίως και υποδορίως.
Η ...
Φαρμακοκινητική
Οι φαρμακοκινητικές (ΦΚ) ιδιότητες της πεγκζιλαργινάσης αξιολογήθηκαν μετά από ενδοφλέβια και υποδόρια χορήγηση σε ενήλικες και παιδιατρικά άτομα με ARG1-D. Η πληθυσμιακή ανάλυση ΦΚ χρησιμοποιήθηκε...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Τοξικολογία και/ή φαρμακολογία των ζώων
Σε τοξικολογικές μελέτες εφάπαξ και επαναλαμβανόμενων δόσεων, καθώς και σε μελέτες αναπτυξιακής και αναπαραγωγικής τοξικότητας για την πεγκζιλαργινάση παρατη...