Μηχανισμός δράσης
Η ARG1-D είναι μια κληρονομική μεταβολική νόσος που χαρακτηρίζεται από ανεπάρκεια του ενζύμου αργινάση 1 και συνδέεται με την εμμένουσα αύξηση της αργινίνης στο πλάσμα, η οποία συνεπάγεται την εκδήλωση ...
Φαρμακοδυναμική
Οι φαρμακοδυναμικές επιδράσεις της πεγκζιλαργινάσης έχουν αξιολογηθεί σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς που πάσχουν από ARG1-D με μια σειρά δόσεων που χορηγήθηκαν ενδοφλεβίως και υποδορίως. Η ενδοφλέβια ...
Φαρμακοκινητική
Οι φαρμακοκινητικές (ΦΚ) ιδιότητες της πεγκζιλαργινάσης αξιολογήθηκαν μετά από ενδοφλέβια και υποδόρια χορήγηση σε ενήλικες και παιδιατρικά άτομα με ARG1-D. Η πληθυσμιακή ανάλυση ΦΚ χρησιμοποιήθηκε για ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Τοξικολογία και/ή φαρμακολογία των ζώων Σε τοξικολογικές μελέτες εφάπαξ και επαναλαμβανόμενων δόσεων, καθώς και σε μελέτες αναπτυξιακής και αναπαραγωγικής τοξικότητας για την πεγκζιλαργινάση παρατηρήθηκαν ...