Ενδείξεις
Η δραστική ουσία Ημιγλουκεράση ενδείκνυται στις παρακάτω περιπτώσεις:
Μη νευροπαθητική (Τύπου 1) νόσος Gaucher, χρόνια νευροπαθητική (Τύπου 3) νόσος Gaucher
Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο βρέφη (40 ημερών - 1 έτους) , παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών και άνω)
Χρόνια νευροπαθητική νόσος Gaucher, τύπου 3
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοφλέβια – όλες οι ηλικίες – 15-60 U/kg άπαξ κάθε 2 εβδομάδες
| 15-60 U/kg άπαξ κάθε 2 εβδομάδες | |
|---|---|
| Συνολική ημερήσια δόση | 15 - 60 [iU] ανά κιλό σωματικού βάρους |
| Δοσολογικό σχήμα | Από 15 έως 60 [iU] ανά κιλό σωματικού βάρους μία φορά ανά 14 ημέρες |
| Δόση εφόδου | 60 [iU] ανά κιλό σωματικού βάρους |
| Λεπτομερής περιγραφή |
Λόγω της ετερογένειας και της πολυσυστηματικής φύσης της νόσου του Gaucher, η δοσολογία θα πρέπει να εξατομικεύεται για κάθε ασθενή με βάση τη γενική εκτίμηση όλων των κλινικών εκδηλώσεων της νόσου. Όταν η ανταπόκριση κάθε ασθενούς για όλες τις σχετικές κλινικές εκδηλώσεις έχει καταδειχθεί, η δοσολογία και η συχνότητα χορήγησης μπορούν να ρυθμιστούν με σκοπό είτε για να διατηρηθούν οι βέλτιστες παράμετροι που έχουν ήδη επιτευχθεί για όλες τις κλινικές εκδηλώσεις είτε για την περαιτέρω βελτίωση εκείνων των κλινικών παραμέτρων που δεν είναι ακόμα φυσιολογικές. Μια σειρά από δοσολογικά σχήματα έχουν αποδειχτεί αποτελεσματικά έναντι μερικών ή όλων των μη νευρολογικών εκδηλώσεων της νόσου. Μετά από αρχικές δόσεις 60 U/kg βάρους σώματος άπαξ κάθε 2 εβδομάδες έχουν δείξει ταχεία βελτίωση σε αιματολογικές και σπλαγχνικές παραμέτρους εντός 6 μηνών θεραπείας και η συνεχής χρήση έχει σταματήσει την εξέλιξη ή βελτίωσε την οστική νόσο. Χορήγηση χαμηλών δόσεων όπως 15 U/kg βάρους σώματος άπαξ κάθε 2 εβδομάδες έχει αποδειχθεί ότι βελτιώνουν τις αιματολογικές παραμέτρους και την οργανομεγαλία αλλά όχι τις παραμέτρους των οστών. Η συνήθης συχνότητα έγχυσης είναι άπαξ κάθε 2 εβδομάδες. Αυτή είναι η συχνότητα για την οποία τα περισσότερα στοιχεία είναι διαθέσιμα. |
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Μετά την ανασύσταση και την αραίωση το παρασκεύασμα χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση. Στις αρχικές εγχύσεις, η ημιγλουκεράση πρέπει να χορηγείται με ρυθμό που δεν υπερβαίνει τις 0,5 μονάδες ανά kg βάρους σώματος ανά λεπτό. Στις επακόλουθες εγχύσεις, μπορείτε να αυξήσετε τον ρυθμό έγχυσης αλλά δεν πρέπει να ξεπεράσετε 1 μονάδα ανά kg βάρους σώματος ανά λεπτό. |