Μηχανισμός δράσης
Η μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη προσθέτει λειτουργικά αντίγραφα ενός τροποποιημένου γονιδίου β-σφαιρίνης στα HSCs των ασθενών μέσω της μεταγωγής των αυτόλογων CD34+ κυττάρων με BB305 LVV, αντιμετωπί...
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοδυναμικές επιδράσεις
Όλοι οι ασθενείς με TDT με μη β
0
/β
0
γονότυπος που έλαβαν μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη με τουλάχιστον 3 μήνες παρακολούθησης παρήγαγαν HbA
T87Q
(N=10, HGB-204, N=4, ...
Φαρμακοκινητική
H μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη είναι ένα αυτόλογο φάρμακο γονιδιακής θεραπείας που αποτελείται από αυτόλογα κύτταρα που έχουν τροποποιηθεί γενετικά
ex νίνο
. Η φύση και η προοριζόμενη κλινική χρήσ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Δεν έχουν διεξαχθεί συμβατικές μελέτες μεταλλαξιογένεσης, καρκινογένεσης και αναπαραγωγικής και αναπτυξιακής τοξικότητας.
Η φαρμακολογία, τοξικολογία και γονιδιοτοξικότητα του BB305 LVV που χρησιμο...