Κλαύδιος Γαληνός
Δωρεάν εγγραφή Αποκτήσετε πρόσβαση σε όλες τις πληροφορίες και τα εργαλεία του Galinos.gr για έναν μήνα
Έλεγχος συγχορήγησης Ελέγξτε την αγωγή σας για αντενδείξεις και αλληλεπιδράσεις μεταξύ των φαρμάκων
Οι συνταγές μου Αποθηκεύστε τις συνταγές σας και μοιραστείτε τις εύκολα και με ασφάλεια
Μητρότητα και φάρμακα Ενημερωθείτε για την ασφάλεια χορήγησης ενός φαρμάκου κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης ή του θηλασμού
Συνδρομές Μάθετε περισσότερα για τα οφέλη και τις επιπλέον παροχές των συνδρομητικών προγραμμάτων
Ενδείξεις και αγωγές Βρείτε θεραπευτικές ενδείξεις και αγωγές για νόσους, συμπτώματα και ιατρικές πράξεις
Γνωρίζατε ότι... Μοιραζόμαστε μαζί σας γεγονότα της πορείας του Galinos.gr από το 2011 μέχρι σήμερα

Νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) τύπου 1

Ευρετήριο Αναφορές

Ένδειξη

Ένδειξη για Ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη

Κωδικός I-379588

Σύντομη περιγραφή

Η ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη ενδείκνυται για τη θεραπεία:

  • ασθενών με 5q νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) με διαλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και κλινική διάγνωση SMA τύπου 1, ή
  • ασθενών με 5q SMA με διαλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και έως και 3 αντίγραφα του γονιδίου SMN2.

Νόσος Werdnig-Hoffmann

Αγωγές

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Ενδοφλέβια – όλες οι ηλικίες – 16,5-115,5 ml

16,5-115,5 ml
Συνολική ημερήσια δόση 16,5 - 115,5 mL
Δοσολογικό σχήμα Από 16,5 έως 115,5 mL μία φορά καθημερινά
Λεπτομερής περιγραφή

Για εφάπαξ δόση ενδοφλέβιας έγχυσης μόνο.

Οι ασθενείς θα λάβουν μια ονομαστική δόση 1,1 × 1014 vg/kg ονασεμνογένης αμπεπαρβοβέκης. Ο συνολικός όγκος καθορίζεται από το σωματικό βάρος του ασθενούς.

Ο Πίνακας 1 δείχνει τη συνιστώμενη δοσολογία για ασθενείς με σωματικό βάρος 2,6 kg έως 21,0 kg.

Πίνακας 1. Συνιστώμενη δοσολογία με βάση το σωματικό βάρος του ασθενούς:

Εύρος βάρους ασθενούς (kg) Δόση (vg) Συνολικός όγκος δόσηςα (mL)
2,6–3,0 3,3 × 1014 16,5
3,1–3,5 3,9 × 1014 19,3
3,6–4,0 4,4 × 1014 22,0
4,1–4,5 5,0 × 1014 24,8
4,6–5,0 5,5 × 1014 27,5
5,1–5,5 6,1 × 1014 30,3
5,6–6,0 6,6 × 1014 33,0
6,1–6,5 7,2 × 1014 35,8
6,6–7,0 7,7 × 1014 38,5
7,1–7,5 8,3 × 1014 41,3
7,6–8,0 8,8 × 1014 44,0
8,1–8,5 9,4 × 1014 46,8
8,6–9,0 9,9 × 1014 49,5
9,1–9,5 1,05 × 1015 52,3
9,6–10,0 1,10 × 1015 55,0
10,1–10,5 1,16 × 1015 57,8
10,6–11,0 1,21 × 1015 60,5
11,1–11,5 1,27 × 1015 63,3
11,6–12,0 1,32 × 1015 66,0
12,1–12,5 1,38 × 1015 68,8
12,6–13,0 1,43 × 1015 71,5
13,1–13,5 1,49 × 1015 74,3
13,6–14,0 1,54 × 1015 77,0
14,1–14,5 1,60 × 1015 79,8
14,6–15,0 1,65 × 1015 82,5
15,1–15,5 1,71 × 1015 85,3
15,6–16,0 1,76 × 1015 88,0
16,1–16,5 1,82 × 1015 90,8
16,6–17,0 1,87 × 1015 93,5
17,1–17,5 1,93 × 1015 96,3
17,6–18,0 1,98 × 1015 99,0
18,1–18,5 2,04 × 1015 101,8
18,6–19,0 2,09 × 1015 104,5
19,1–19,5 2,15 × 1015 107,3
19,6–20,0 2,20 × 1015 110,0
20,1–20,5 2,26 × 1015 112,8
20,6–21,0 2,31 × 1015 115,5

α ΣΗΜΕΙΩΣΗ: Ο αριθμός των φιαλιδίων ανά κιτ και ο απαιτούμενος αριθμός κιτ είναι εξαρτώμενα από το βάρος. Ο όγκος δόσης υπολογίζεται χρησιμοποιώντας το ανώτατο όριο του εύρους βάρους του ασθενούς.

Ανοσορρυθμιστικό σχήμα

Μια ανοσοαπόκριση στο καψίδιο του αδενο-σχετιζόμενου ιικού φορέα ορότυπου 9 (AAV9) θα συμβεί μετά από τη χορήγηση της ονασεμνογένης αμπεπαρβοβέκης. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε αυξήσεις στις ηπατικές τρανσαμινάσες, αυξήσεις στην τροπονίνη Ι, ή σε μειωμένο αριθμό αιμοπεταλίων. Προκειμένου να μετριαστεί η ανοσοαπόκριση συνιστάται ανοσορρύθμιση με κορτικοστεροειδή. Όταν είναι εφικτό, το πρόγραμμα εμβολιασμών του ασθενούς θα πρέπει να ρυθμίζεται προκειμένου να πραγματοποιείται ταυτόχρονη χορήγηση κορτικοστεροειδών πριν και μετά την έγχυση της ονασεμνογένης αμπεπαρβοβέκης.

Πριν από την έναρξη του ανοσορρυθμιστικού σχήματος και πριν από τη χορήγηση της ονασεμνογένης αμπεπαρβοβέκης, ο ασθενής πρέπει να ελέγχεται για συμπτώματα ενεργών λοιμωδών νόσων οποιασδήποτε φύσης.

Ξεκινώντας 24 ώρες πριν από την έγχυση του onasemnogene abeparvovec συνιστάται να ξεκινά το ανοσορρυθμιστικό σχήμα ακολουθώντας το χρονοδιάγραμμα παρακάτω (Πίνακας 2). Αποκλίσεις από αυτές τις συστάσεις είναι στη διακριτική ευχέρεια του θεράποντος ιατρού.

Πίνακας 2. Ανοσορρυθμιστικό σχήμα πριν και μετά την έγχυση:

Πριν την έγχυση24 ώρες πριν τη ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη Πρεδνιζολόνη από του στόματος 1 mg/kg/ημέρα (ή ισοδύναμο)
Μετά την έγχυση30 ημέρες (συμπεριλαμβάνοντας την ημέρα χορήγησης του onasemnogene abeparvovec) Πρεδνιζολόνη από του στόματος 1 mg/kg/ημέρα (ή ισοδύναμο)
Ακολουθούμενη από 28 ημέρες:

Για ασθενείς με ασήμαντα ευρήματα (φυσιολογική κλινική εξέταση, φυσιολογική ολική χολερυθρίνη, και των οποίων οι τιμές των ALT και AST είναι αμφότερες κάτω από 2 × ανώτατο φυσιολογικό όριο (ULN)) στο τέλος της περιόδου των 30 ημερών:

ή

Για ασθενείς με ανωμαλίες της ηπατικής λειτουργίας στο τέλος της περιόδου των 30 ημερών: συνέχιση έως ότου οι τιμές των AST και ALT είναι κάτω από 2 × ULN και όλες οι άλλες αξιολογήσεις επιστρέψουν στο φυσιολογικό εύρος, ακολουθούμενη από σταδιακή μείωση επί 28 ημέρες.
Σταδιακή μείωση της πρεδνιζολόνης (ή ισοδύναμου), π.χ. 2 εβδομάδες στα 0,5 mg/kg/ημέρα και κατόπιν 2 εβδομάδες στα 0,25 mg/kg/ημέρα από του στόματος πρεδνιζολόνη


Συστηματικά κορτικοστεροειδή (ισοδύναμα με από του στόματος πρεδνιζολόνη 1 mg/kg/ημέρα)
Οι ηπατικές τρανσαμινάσες θα πρέπει να παρακολουθούνται για τουλάχιστον 3 μήνες έπειτα από την έγχυση της ονασεμνογένης αμπεπαρβοβέκης.

Συμβουλευτείτε ειδικό(ούς) εάν οι ασθενείς δεν ανταποκρίνονται επαρκώς στο ισοδύναμο του 1 mg/kg/ημέρα από του στόματος πρεδνιζολόνης.

Εάν χρησιμοποιείται κάποιο άλλο κορτικοστεροειδές από το γιατρό στη θέση της πρεδνιζολόνης, πρέπει να γίνουν παρόμοιες εκτιμήσεις και προσέγγιση για σταδιακή μείωση της δόσης μετά από 30 ημέρες.

Ιδιαιτερότητες δοσολογίας

Η ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη χορηγείται ως εφάπαξ δόση ενδοφλέβιας έγχυσης. Θα πρέπει να χορηγείται με την αντλία σύριγγας χορηγούμενο ως εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση με αργή έγχυση διάρκειας περίπου 60 λεπτών. Δεν πρέπει να χορηγείται ως ενδοφλέβια δόση εφόδου ή ταχεία έγχυση (bolus).

Η ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη (onasemnogene abeparvovec) είναι μια γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη να εισαγάγει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN1) στα διαμολυσμένα κύτταρα προκειμένου να αντιμετωπίσει τη μονογονιδιακή αιτία της νόσου. Παρέχοντας μια εναλλακτική πηγή έκφρασης της πρωτεΐνης SMN στους κινητικούς νευρώνες, αναμένεται να προωθηθεί η επιβίωση και η λειτουργία των κινητικών νευρώνων που έχουν υποστεί μεταγωγή.

Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.

Μπορείτε να υποστηρίξετε τον Γαληνό στην αποστολή του να παρέχει δωρεάν έγκυρη πληροφόρηση για κάθε φάρμακο απενεργοποιώντας το Ad Blocker για αυτόν τον ιστότοπο.