Κληρονομική αμυλοείδωση που προκαλείται από τρανσθυρετίνη με πολυνευροπάθεια σταδίου 1 ή σταδίου 2

Ένδειξη

Ένδειξη για Πατισιράνη

Κωδικός	I-262458
Φύλο	Χωρίς διάκριση φύλου
Ηλικία	Μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω)
Πρόθεση	Θεραπευτική πρόθεση

Σύντομη περιγραφή

Η πατισιράνη ενδείκνυται για χρήση σε κληρονομική αμυλοείδωση που προκαλείται από τρανσθυρετίνη (αμυλοείδωση hATTR) σε ενήλικες ασθενείς με πολυνευροπάθεια σταδίου 1 ή σταδίου 2.

Οικογενής αμυλοειδική πολυνευροπάθεια

Αγωγές

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Ενδοφλέβια – μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω) – 300 ug/kg σωματικού βάρους άπαξ κάθε 3 εβδομάδες

300 ug/kg σωματικού βάρους άπαξ κάθε 3 εβδομάδες
Χορήγηση	Σχήμα A: Ενδοφλέβια, 300 μικρογραμμάρια πατισιράνη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά κάθε 3 εβδομάδες. Σχήμα B: Σε περίπτωση που το βάρος του ασθενούς είναι ≥ 100 kg, ενδοφλέβια, 300 μικρογραμμάρια πατισιράνη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά κάθε 3 εβδομάδες. Η μέγιστη επιτρεπτή συνολική δόση είναι 30.000 μικρογραμμάρια πατισιράνη ανά κιλό σωματικού βάρους κάθε 3 εβδομάδες.
Λεπτομερής περιγραφή	Η συνιστώμενη δόση της πατισιράνης είναι 300 μικρογραμμάρια ανά χιλιόγραμμο σωματικού βάρους, χορηγούμενη με ενδοφλέβια (ΕΦ) έγχυση άπαξ κάθε 3 εβδομάδες. Η δοσολογία βασίζεται στο πραγματικό σωματικό βάρος. Για ασθενείς που ζυγίζουν ≥100 kg, η μέγιστη συνιστώμενη δόση είναι 30 mg. Η θεραπεία θα πρέπει να ξεκινά το συντομότερο δυνατό μετά την έναρξη των συμπτωμάτων. Η απόφαση περί συνέχισης της θεραπείας στους ασθενείς με εξέλιξη της νόσου σε πολυνευροπάθεια σταδίου 3 θα πρέπει να λαμβάνεται κατά την κρίση του ιατρού, με βάση τη συνολική αξιολόγηση της σχέσης οφέλους-κινδύνου. Συνιστάται υποκατάσταση της βιταμίνης A σε ποσότητα περίπου 2500 IU βιταμίνης A την ημέρα για ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με πατισιράνη. Απαιτούμενη προκαταρτκική φαρμακευτική αγωγή Όλοι οι ασθενείς θα πρέπει να λάβουν προκαταρκτική φαρμακευτική αγωγή πριν από τη χορήγηση της πατισιράνης για να μειώσουν τον κίνδυνο αντιδράσεων σχετιζόμενων με την έγχυση (IRRs). Κάθε ένα από τα ακόλουθα φαρμακευτικά προϊόντα πρέπει να χορηγείται την ημέρα της έγχυσης της πατισιράνης τουλάχιστον 60 λεπτά πριν από την έναρξη της έγχυσης: Ενδοφλέβιο κορτικοστεροειδές (δεξαμεθαζόνη 10 mg ή ισοδύναμο) Από του στόματος παρακεταμόλη (500 mg) Ενδοφλέβιος αναστολέας H1 (διφαινυδραμίνη 50 mg ή ισοδύναμο) Ενδοφλέβιος αναστολέας H2 (ρανιτιδίνη 50 mg ή ισοδύναμο) Για προκαταρκτικές φαρμακευτικές αγωγές που δεν είναι διαθέσιμες ή δεν είναι ανεκτές ενδοφλεβίως, ισοδύναμα μπορούν να χορηγηθούν από του στόματος. Εάν ενδείκνυται κλινικά, το κορτικοστεροειδές μπορεί να μειωθεί με σταδιακές μειώσεις όχι μεγαλύτερες των 2,5 mg σε ελάχιστη δόση 5 mg δεξαμεθαζόνης (ΕΦ) ή ισοδυνάμου. Ο ασθενής θα πρέπει να λάβει τουλάχιστον 3 διαδοχικές ΕΦ εγχύσεις πατισιράνης χωρίς να παρουσιάσει IRRs πριν από κάθε μείωση της προκαταρκτικής φαρμακευτικής αγωγής με κορτικοστεροειδή. Πρόσθετες ή υψηλότερες δόσεις μίας ή παραπάνω από τις προκαταρκτικές αγωγές δύνανται να χορηγηθούν για τη μείωση κινδύνου των IRRs, εφόσον απαιτείται. Παράλειψη δόσης Εάν παραλείψετε μια δόση, η πατισιράνη θα πρέπει να χορηγηθεί το συντομότερο δυνατόν. Εάν η πατισιράνη χορηγηθεί εντός 3 ημερών από τη δόση που παραλείφθηκε, η χορήγηση θα πρέπει να συνεχιστεί σύμφωνα με το αρχικό πρόγραμμα του ασθενούς. Εάν η πατισιράνη χορηγηθεί περισσότερες από 3 ημέρες μετά τη δόση που παραλείφθηκε, η χορήγηση θα πρέπει να συνεχιστεί κάθε 3 εβδομάδες στο εξής.

Χορήγηση

Σχήμα A: Ενδοφλέβια, 300 μικρογραμμάρια πατισιράνη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά κάθε 3 εβδομάδες.

Σχήμα B: Σε περίπτωση που το βάρος του ασθενούς είναι ≥ 100 kg, ενδοφλέβια, 300 μικρογραμμάρια πατισιράνη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά κάθε 3 εβδομάδες. Η μέγιστη επιτρεπτή συνολική δόση είναι 30.000 μικρογραμμάρια πατισιράνη ανά κιλό σωματικού βάρους κάθε 3 εβδομάδες.

Λεπτομερής περιγραφή

Η συνιστώμενη δόση της πατισιράνης είναι 300 μικρογραμμάρια ανά χιλιόγραμμο σωματικού βάρους, χορηγούμενη με ενδοφλέβια (ΕΦ) έγχυση άπαξ κάθε 3 εβδομάδες.

Η δοσολογία βασίζεται στο πραγματικό σωματικό βάρος. Για ασθενείς που ζυγίζουν ≥100 kg, η μέγιστη συνιστώμενη δόση είναι 30 mg.

Η θεραπεία θα πρέπει να ξεκινά το συντομότερο δυνατό μετά την έναρξη των συμπτωμάτων. Η απόφαση περί συνέχισης της θεραπείας στους ασθενείς με εξέλιξη της νόσου σε πολυνευροπάθεια σταδίου 3 θα πρέπει να λαμβάνεται κατά την κρίση του ιατρού, με βάση τη συνολική αξιολόγηση της σχέσης οφέλους-κινδύνου.

Συνιστάται υποκατάσταση της βιταμίνης A σε ποσότητα περίπου 2500 IU βιταμίνης A την ημέρα για ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με πατισιράνη.

Απαιτούμενη προκαταρτκική φαρμακευτική αγωγή

Όλοι οι ασθενείς θα πρέπει να λάβουν προκαταρκτική φαρμακευτική αγωγή πριν από τη χορήγηση της πατισιράνης για να μειώσουν τον κίνδυνο αντιδράσεων σχετιζόμενων με την έγχυση (IRRs). Κάθε ένα από τα ακόλουθα φαρμακευτικά προϊόντα πρέπει να χορηγείται την ημέρα της έγχυσης της πατισιράνης τουλάχιστον 60 λεπτά πριν από την έναρξη της έγχυσης:

Ενδοφλέβιο κορτικοστεροειδές (δεξαμεθαζόνη 10 mg ή ισοδύναμο)
Από του στόματος παρακεταμόλη (500 mg)
Ενδοφλέβιος αναστολέας H1 (διφαινυδραμίνη 50 mg ή ισοδύναμο)
Ενδοφλέβιος αναστολέας H2 (ρανιτιδίνη 50 mg ή ισοδύναμο)

Για προκαταρκτικές φαρμακευτικές αγωγές που δεν είναι διαθέσιμες ή δεν είναι ανεκτές ενδοφλεβίως, ισοδύναμα μπορούν να χορηγηθούν από του στόματος.

Εάν ενδείκνυται κλινικά, το κορτικοστεροειδές μπορεί να μειωθεί με σταδιακές μειώσεις όχι μεγαλύτερες των 2,5 mg σε ελάχιστη δόση 5 mg δεξαμεθαζόνης (ΕΦ) ή ισοδυνάμου. Ο ασθενής θα πρέπει να λάβει τουλάχιστον 3 διαδοχικές ΕΦ εγχύσεις πατισιράνης χωρίς να παρουσιάσει IRRs πριν από κάθε μείωση της προκαταρκτικής φαρμακευτικής αγωγής με κορτικοστεροειδή.

Πρόσθετες ή υψηλότερες δόσεις μίας ή παραπάνω από τις προκαταρκτικές αγωγές δύνανται να χορηγηθούν για τη μείωση κινδύνου των IRRs, εφόσον απαιτείται.

Παράλειψη δόσης

Εάν παραλείψετε μια δόση, η πατισιράνη θα πρέπει να χορηγηθεί το συντομότερο δυνατόν.

Εάν η πατισιράνη χορηγηθεί εντός 3 ημερών από τη δόση που παραλείφθηκε, η χορήγηση θα πρέπει να συνεχιστεί σύμφωνα με το αρχικό πρόγραμμα του ασθενούς.
Εάν η πατισιράνη χορηγηθεί περισσότερες από 3 ημέρες μετά τη δόση που παραλείφθηκε, η χορήγηση θα πρέπει να συνεχιστεί κάθε 3 εβδομάδες στο εξής.

Πατισιράνη

Η πατισιράνη είναι ένα δίκλωνο μικτό παρεμβαλλόμενο ριβονουκλεϊκό οξύ (siRNA) που στοχεύει ειδικά μια γενετικά διατηρημένη αλληλουχία στην 3' μη μεταφραζόμενη περιοχή του συνόλου του μεταλλαγμένου και μη-μεταλλαγμένου (φυσιολογικού) γονιδίου mRNA της TTR. Μέσω μιας φυσικής διεργασίας που ονομάζεται παρεμβολή RNA (RNAi), η πατισιράνη προκαλεί την καταλυτική αποικοδόμηση του mRNA της TTR στο ήπαρ, με αποτέλεσμα τη μείωση της πρωτεΐνης TTR, φορέα πρωτεΐνης σύνδεσης ρετινόλης που διευκολύνει τη μεταφορά βιταμίνης Α στο αίμα.

Περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.