Κατάταξη ομάδας
| Επίπεδο | Κωδικός | Τίτλος |
|---|---|---|
| 1 | B | Αίμα και αιμοποιητικά όργανα |
| 2 | B02 | Αντιαιμορραγικά |
| 3 | B02B | Βιταμίνη K και άλλα αιμοστατικά |
| 4 | B02BD | Παράγοντες της πήξης του αίματος |
| 5 | B02BD15 | Valoctocogene roxaparvovec |
Δραστικές ουσίες ομάδας
| Δραστική ουσία | Σύντομη περιγραφή |
|---|---|
| Βαλοκτοκογένη ροξαπαρβοβέκη |
Η βαλοκτοκογένη ροξαπαρβοβέκη είναι ένας φορέας γονιδιακής θεραπείας που βασίζεται στον ορότυπο 5 ενός αδενοσχετιζόμενου ιού (AAV5) και προκαλεί την έκφραση της μορφής SQ του ανθρώπινου παράγοντα πήξης VIII (hFVIII-SQ) με απαλοιφή της Β περιοχής, υπό τον έλεγχο ενός ηπατικού υποκινητή. Η εκφραζόμενη μορφή hFVIII-SQ αντικαθιστά τον ελλιπή παράγοντα πήξης VIII που απαιτείται για την αποτελεσματική αιμόσταση. |