Κατάταξη ομάδας
| Επίπεδο | Κωδικός | Τίτλος |
|---|---|---|
| 1 | A | Πεπτική οδός και μεταβολισμός |
| 2 | A16 | Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού |
| 3 | A16A | Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού |
| 4 | A16AX | Διάφορα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού |
| 5 | A16AX21 | Elivaldogene autotemcel |
Δραστικές ουσίες ομάδας
| Δραστική ουσία | Σύντομη περιγραφή |
|---|---|
| Ελιβαλδογένη αυτοτεμσέλη |
Η ελιβαλδογένη αυτοτεμσέλη ενδείκνυται για τη θεραπεία της πρώιμης εγκεφαλικής αδρενολευκοδυστροφίας σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 18 ετών με γενετική μετάλλαξη ABCD1. Η ελιβαλδογένη αυτοτεμσέλη προσθέτει λειτουργικά αντίγραφα του ABCD1 cDNA στα HSC των ασθενών μέσω της διαμόλυνσης των αυτόλογων κυττάρων CD34+ με LVV Lenti-D. Μετά την επιτυχή εμφύτευση με γενετικά τροποποιημένα κύτταρα, η έκφραση της ALDP αναμένεται να είναι δια βίου. |