Νόσος Niemann-Pick τύπου C

Ένδειξη

Ένδειξη για Μιγλουστάτη

Κωδικός	I-857549
Φύλο	Χωρίς διάκριση φύλου
Ηλικία	Μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών - 65 ετών)
Πρόθεση	Θεραπευτική πρόθεση

Σύντομη περιγραφή

Η μιγλουστάτη ενδείκνυται για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με νόσο Niemann-Pick τύπου C.

Νόσος Niemann-Pick τύπου C

Αγωγές

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Από του στόματος – μόνο έφηβοι (12 ετών - 18 ετών), ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) – 200 mg 3 φορές ημερησίως

200 mg 3 φορές ημερησίως
Χορήγηση	Από του στόματος, 200 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, 3 φορές ημερησίως.
Λεπτομερής περιγραφή	H συνιστώμενη δοσολογία για τη θεραπεία ενήλικων και εφήβων ασθενών (ηλικίας 12 ετών και άνω) με νόσο Niemann-Pick τύπου C είναι 200 mg τρεις φορές ημερησίως.
Ιδιαιτερότητες δοσολογίας	Η μιγλουστάτη μπορεί να ληφθεί με ή χωρίς τροφή.

Από του στόματος – μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) – 100-600 mg ημερησίως με βάση την επιφάνεια του σώματος του ασθενή

Χορήγηση

Σχήμα A: Σε περίπτωση που η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≥ 1.25 m², από του στόματος, 200 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, 3 φορές ημερησίως.

Σχήμα B: Σε περίπτωση που η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≥ 0.88 m² και η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≤ 1.25 m², από του στόματος, 200 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, 2 φορές ημερησίως.

Σχήμα C: Σε περίπτωση που η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≥ 0.73 m² και η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≤ 0.88 m², από του στόματος, 100 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, 3 φορές ημερησίως.

Σχήμα D: Σε περίπτωση που η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≥ 0.47 m² και η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≤ 0.73 m², από του στόματος, 100 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, 2 φορές ημερησίως.

Σχήμα E: Σε περίπτωση που η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≤ 0.47 m², από του στόματος, 100 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, μία φορά ημερησίως.

Λεπτομερής περιγραφή

Η δοσολογία σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 12 ετών πρέπει να προσαρμόζεται με βάση την επιφάνεια του σώματος όπως διευκρινίζεται παρακάτω:

Επιφάνεια σώματος (m²)	Συνιστώμενη δόση
>1,25	200 mg τρεις φορές ημερησίως
>0,88–1,25	200 mg δύο φορές ημερησίως
>0,73–0,88	100 mg τρεις φορές ημερησίως
>0,47–0,73	100 mg δύο φορές ημερησίως
≤0,47	100 mg μια φορά ημερησίως

Προσωρινή μείωση της δόσης μπορεί να είναι απαραίτητη σε κάποιους ασθενείς λόγω διάρροιας.

Το όφελος στον ασθενή από τη θεραπεία με μιγλουστάτη θα πρέπει να αξιολογείται τακτικά.

Υπάρχει περιορισμένη εμπειρία από τη χρήση της μιγλουστάτης σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 4 ετών με νόσο Niemann-Pick τύπου C.

Ιδιαιτερότητες δοσολογίας

Η μιγλουστάτη μπορεί να ληφθεί με ή χωρίς τροφή.

Μιγλουστάτη

Η μιγλουστάτη είναι ένας αναστολέας της συνθάσης του γλυκοσυλιοκεραμιδίου, του ενζύμου που ευθύνεται για το πρώτο στάδιο σύνθεσης των περισσοτέρων γλυκολιπιδίων, και φαρμακοκινητικός σταθεροποιητής ενζύμων της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα. Η μιγλουστάτη ενδείκνυται για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με ήπιας έως μέτριας σοβαρότητας τύπου 1 νόσο του Gaucher καθώς και για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ασθενείς με νόσο Niemann-Pick τύπου C. Επίσης, χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με σιπαγλυκοσιδάση άλφα για τη μακροχρόνια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα σε ενήλικες με νόσο του Pompe όψιμης έναρξης (ανεπάρκεια της όξινης α-γλυκοσιδάσης [GAA]).

Περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.