Ένδειξη για Ρισδιπλάμη
| Κωδικός | I-579225 |
|---|---|
| Φύλο | Χωρίς διάκριση φύλου |
| Ηλικία | Μόνο βρέφη (40 ημερών - 1 έτους) , παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) |
| Πρόθεση | Θεραπευτική πρόθεση |
Σύντομη περιγραφή
Η ρισδιπλάμη ενδείκνυται για τη θεραπεία της 5q νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA) σε ασθενείς ηλικίας 2 μηνών και άνω, με κλινική διάγνωση SMA Τύπου 1, Τύπου 2 ή Τύπου 3 ή με ένα έως τέσσερα αντίγραφα του SMN2.
Αγωγές
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Από του στόματος – μόνο βρέφη (40 ημερών - 1 έτους) – 0,20 mg/kg άπαξ ημερησίως
| 0,20 mg/kg άπαξ ημερησίως | |
|---|---|
| Χορήγηση | Από του στόματος, 0,2 χιλιοστογραμμάρια ρισδιπλάμη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά ημερησίως. |
| Λεπτομερής περιγραφή |
Ηλικία 2 μηνών έως <2 ετών: Συνιστώμενη ημερήσια δόση: 0,20 mg/kg. |
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Η ρισδιπλάμη λαμβάνεται από το στόμα άπαξ ημερησίως, μετά από ένα γεύμα, περίπου την ίδια ώρα κάθε μέρα, χρησιμοποιώντας την επαναχρησιμοποιούμενη σύριγγα για από του στόματος χορήγηση που παρέχεται. Σε βρέφη που θηλάζουν, τη ρισδιπλάμη θα πρέπει να χορηγείται μετά το θηλασμό. Η ρισδιπλάμη δε θα πρέπει να αναμειγνύεται με γάλα ή παρασκεύασμα γάλακτος. Η ρισδιπλάμη θα πρέπει να λαμβάνεται αμέσως μετά την αναρρόφησή της στη σύριγγα για από του στόματος χορήγηση. Εάν δεν ληφθεί εντός 5 λεπτών, θα πρέπει να απορριφθεί από τη σύριγγα για από του στόματος χορήγηση και να προετοιμαστεί μια νέα δόση. Εάν χυθεί ή έρθει σε επαφή με το δέρμα, η περιοχή θα πρέπει να πλυθεί με σαπούνι και νερό. |
Από του στόματος – μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών), έφηβοι (12 ετών - 18 ετών), ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) – 0,25-5,00 mg/kg άπαξ ημερησίως
| 0,25-5,00 mg/kg άπαξ ημερησίως | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Χορήγηση | Σχήμα A: Σε περίπτωση που το βάρος του ασθενούς είναι ≤ 20 kg, από του στόματος, 0,25 χιλιοστογραμμάρια ρισδιπλάμη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά ημερησίως. Σχήμα B: Σε περίπτωση που το βάρος του ασθενούς είναι ≥ 20 kg, από του στόματος, 5 χιλιοστογραμμάρια ρισδιπλάμη, μία φορά ημερησίως. |
||||||
| Λεπτομερής περιγραφή |
Η συνιστώμενη εφάπαξ ημερήσια δόση καθορίζεται από την ηλικία και το σωματικό βάρος. Δοσολογικό σχήμα ανά ηλικία και σωματικό βάρος:
Η θεραπεία με ημερήσια δόση άνω των 5 mg δεν έχει μελετηθεί. |
||||||
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Η ρισδιπλάμη λαμβάνεται από το στόμα άπαξ ημερησίως, μετά από ένα γεύμα, περίπου την ίδια ώρα κάθε μέρα, χρησιμοποιώντας την επαναχρησιμοποιούμενη σύριγγα για από του στόματος χορήγηση που παρέχεται. Η ρισδιπλάμη δε θα πρέπει να αναμειγνύεται με γάλα ή παρασκεύασμα γάλακτος. Η ρισδιπλάμη θα πρέπει να λαμβάνεται αμέσως μετά την αναρρόφησή της στη σύριγγα για από του στόματος χορήγηση. Εάν δεν ληφθεί εντός 5 λεπτών, θα πρέπει να απορριφθεί από τη σύριγγα για από του στόματος χορήγηση και να προετοιμαστεί μια νέα δόση. Εάν χυθεί ή έρθει σε επαφή με το δέρμα, η περιοχή θα πρέπει να πλυθεί με σαπούνι και νερό. |
||||||
Δραστική ουσία
Η ρισδιπλάμη είναι ένας τροποποιητής του ματίσματος του πρώιμου mRNA (pre-mRNA) του γονιδίου Επιβίωσης του Κινητικού Νευρώνα 2 (SMN2), σχεδιασμένη για τη θεραπεία της SMA που προκαλείται από μεταλλάξεις του γονιδίου SMN1 στο χρωμόσωμα 5q που οδηγούν σε ανεπάρκεια της πρωτεΐνης SMN. Η ανεπάρκεια της λειτουργικής πρωτεΐνης SMN συνδέεται άμεσα με την παθοφυσιολογία της SMA η οποία περιλαμβάνει προοδευτική απώλεια των κινητικών νευρώνων και μυική αδυναμία. Η ρισδιπλάμη θεραπεύει την SMA αυξάνοντας και διατηρώντας τα επίπεδα της λειτουργικής πρωτεΐνης SMN.
Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.