Κλαύδιος Γαληνός
Δωρεάν εγγραφή Αποκτήσετε πρόσβαση σε όλες τις πληροφορίες και τα εργαλεία του Galinos.gr για έναν μήνα
Έλεγχος συγχορήγησης Ελέγξτε την αγωγή σας για αντενδείξεις και αλληλεπιδράσεις μεταξύ των φαρμάκων
Οι συνταγές μου Αποθηκεύστε τις συνταγές σας και μοιραστείτε τις εύκολα και με ασφάλεια
Μητρότητα και φάρμακα Ενημερωθείτε για την ασφάλεια χορήγησης ενός φαρμάκου κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης ή του θηλασμού
Συνδρομές Μάθετε περισσότερα για τα οφέλη και τις επιπλέον παροχές των συνδρομητικών προγραμμάτων
Ενδείξεις και αγωγές Βρείτε θεραπευτικές ενδείξεις και αγωγές για νόσους, συμπτώματα και ιατρικές πράξεις
Γνωρίζατε ότι... Μοιραζόμαστε μαζί σας γεγονότα της πορείας του Galinos.gr από το 2011 μέχρι σήμερα

Νευρωνική κηροειδής λιποφουσκίνωση τύπου 2 (CLN2), ανεπάρκεια της τριπεπτιδυλικής πεπτιδάσης 1 (TPP1)

Ευρετήριο Αναφορές

Ένδειξη

Ένδειξη για Σερλιπονάση άλφα

Κωδικός I-366466
Φύλο Χωρίς διάκριση φύλου
Ηλικία Μόνο ανήλικες (0 - 18 ετών)

Σύντομη περιγραφή

Η σερλιπονάση άλφα ενδείκνυται για τη θεραπεία της νευρωνικής κηροειδούς λιποφουσκίνωσης τύπου 2 (CLN2), η οποία είναι επίσης γνωστή ως ανεπάρκεια της τριπεπτιδυλικής πεπτιδάσης 1 (TPP1).

Νευρωνική κηροειδής λιποφουσκίνωση

Αγωγές

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Ενδοκοιλιακά (στον εγκέφαλο) – όλες οι ηλικίες – 100-300 mg μία φορά κάθε δεύτερη εβδομάδα

100-300 mg μία φορά κάθε δεύτερη εβδομάδα
Συνολική ημερήσια δόση 100 - 300 mg
Δοσολογικό σχήμα Από 100 έως 300 mg μία φορά ανά 14 ημέρες
Λεπτομερής περιγραφή

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της σερλιπονάση άλφα σε παιδιά ηλικίας κάτω των 3 ετών δεν έχουν ακόμα τεκμηριωθεί. Διατίθενται περιορισμένα δεδομένα για παιδιά ηλικίας 2 ετών και δεν υπάρχουν διαθέσιμα κλινικά δεδομένα για παιδιά ηλικίας κάτω των 2 ετών. Η δοσολογία που προτείνεται σε παιδιά ηλικίας κάτω των 2 ετών έχει υπολογιστεί βάσει της μάζας του εγκεφάλου.

Η θεραπεία με τη σερλιπονάση άλφα ξεκίνησε σε παιδιά ηλικίας 2 έως 8 ετών σε κλινικές μελέτες. Είναι περιορισμένα τα δεδομένα σε ασθενείς ηλικίας άνω των 8 ετών. Η θεραπεία πρέπει να βασίζεται στα οφέλη και τους κινδύνους για το μεμονωμένο ασθενή όπως αξιολογούνται από το γιατρό.

Η επιλεγμένη δοσολογία για τους ασθενείς βασίζεται στην ηλικία κατά το χρονικό σημείο της θεραπείας και θα πρέπει να προσαρμόζεται αναλόγως (βλ. Πίνακα 1). Στους ασθενείς ηλικίας κάτω των 3 ετών, η συνιστώμενη δόση είναι σύμφωνη με τη δοσολογία που χρησιμοποιείται στην εν εξελίξει κλινική μελέτη 190-203.

Πίνακας 1. Δόση και όγκος της σερλιπονάσης άλφα:

Ηλικιακές ομάδες Συνολική χορηγούμενη δόση κάθε δεύτερη εβδομάδα (mg) Όγκος διαλύματος σερλιπονάσης άλφα (ml)
Γέννηση έως <6 μηνών 100 3,3
6 μηνών έως <1 έτους 150 5
1 έτους έως <2 ετών 200 (πρώτες 4 δόσεις) 6,7 (πρώτες 4 δόσεις)
300 (επόμενες δόσεις) 10 (επόμενες δόσεις)
2 ετών και άνω 300 10

Προσαρμογές της δόσης

Μπορεί να χρειαστεί να εξεταστεί το ενδεχόμενο προσαρμογής της δόσης για τους ασθενείς που ενδέχεται να μην μπορούν να ανεχθούν την έγχυση. Η δόση μπορεί να μειωθεί κατά 50% ή/και ο ρυθμός έγχυσης μπορεί να μειωθεί και να γίνει βραδύτερος.

Εάν διακοπεί η έγχυση λόγω αντίδρασης υπερευαισθησίας, η έγχυση θα πρέπει να ξαναξεκινήσει στο μισό περίπου αρχικό ρυθμό έγχυσης στον οποίο εμφανίστηκε η αντίδραση υπερευαισθησίας.

Η έγχυση θα πρέπει να διακοπεί ή/και ο ρυθμός να επιβραδυνθεί στους ασθενείς οι οποίοι, κατά την κρίση του θεράποντος ιατρού, εμφανίζουν πιθανή αύξηση στην ενδοκρανιακή πίεση κατά τη διάρκεια της έγχυσης, όπως προκύπτει από συμπτώματα όπως είναι η κεφαλαλγία, η ναυτία, ο έμετος ή η μειωμένη νοητική κατάσταση. Αυτές οι προφυλάξεις είναι ιδιαίτερης σημασίας σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 3 ετών.

Ιδιαιτερότητες δοσολογίας

Ενδοεγκεφαλοκοιλιακή χρήση.

Προφυλάξεις που πρέπει να ληφθούν πριν από τον χειρισμό ή τη χορήγηση του φαρμακευτικού προϊόντος

Πρέπει να τηρείται αυστηρά άσηπτη τεχνική κατά τη διάρκεια της προετοιμασίας και της χορήγησης.

Η σερλιπονάση άλφα και το διάλυμα έκπλυσης πρέπει να χορηγούνται μόνο ενδοεγκεφαλοκοιλιακά. Κάθε φιαλίδιο της σερλιπονάσης άλφα και του διαλύματος έκπλυσης προορίζονται για μία μόνο χρήση.

Η σερλιπονάση άλφα χορηγείται στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ) με έγχυση μέσω χειρουργικά εμφυτευμένης δεξαμενής και καθετήρα (συσκευή ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης). Η συσκευή ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης πρέπει να εμφυτεύεται πριν από την πρώτη έγχυση. Η εμφυτευμένη συσκευή ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης θα πρέπει να είναι κατάλληλη για πρόσβαση στις εγκεφαλικές κοιλίες προκειμένου να χορηγηθεί η θεραπεία.

Μετά από την έγχυση της σερλιπονάσης άλφα πρέπει να χρησιμοποιηθεί υπολογισμένη ποσότητα διαλύματος έκπλυσης για την έκπλυση των εξαρτημάτων που χρησιμοποιήθηκαν για την έγχυση, συμπεριλαμβανομένης της συσκευής ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης, προκειμένου να χορηγηθεί πλήρως η σερλιπονάση άλφα και να διατηρηθεί η βατότητα της συσκευής ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης. Η σερλιπονάση άλφα και τα φιαλίδια του διαλύματος έκπλυσης θα πρέπει να αποψύχονται πριν από τη χορήγηση. Ο ρυθμός έγχυσης της σερλιπονάσης άλφα και του διαλύματος έκπλυσης είναι 2,5 ml/ώρα. Ο πλήρης ρυθμός έγχυσης, συμπεριλαμβανομένων της σερλιπονάσης άλφα και του απαιτούμενου διαλύματος έκπλυσης, είναι περίπου 2 έως 4,5 ώρες, ανάλογα με τη χορηγούμενη δόση και όγκο.

Ενδοεγκεφαλοκοιλιακή έγχυση της σερλιπονάσης άλφα

Χορηγήστε την σερλιπονάση άλφα πριν από το διάλυμα έκπλυσης.

1. Επισημάνετε τη γραμμή έγχυσης με την ένδειξη «Μόνο για ενδοεγκεφαλοκοιλιακή έγχυση».
2. Συνδέστε τη σύριγγα που περιέχει την σερλιπονάση άλφα στη γραμμή επέκτασης, εάν χρησιμοποιείται, διαφορετικά συνδέστε τη σύριγγα στο σετ έγχυσης. Το σετ έγχυσης πρέπει να είναι εξοπλισμένο με φίλτρο γραμμής 0,2 μm. Βλέπε εικόνα 1.
3. Γεμίστε τα εξαρτήματα έγχυσης με σερλιπονάση άλφα.
4. Ελέγξτε το τριχωτό της κεφαλής για σημεία διαρροής ή αστοχίας της συσκευής ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης και για πιθανές λοιμώξεις. Μην χορηγήσετε τη σερλιπονάση άλφα εάν υπάρχουν σημεία και συμπτώματα οξείας διαρροής της συσκευής ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης, αστοχίας της συσκευής ή σχετιζόμενης με τη συσκευή λοίμωξης.
5. Προετοιμάστε το τριχωτό της κεφαλής για ενδοεγκεφαλοκοιλιακή έγχυση χρησιμοποιώντας άσηπτη τεχνική σύμφωνα με το πρότυπο περίθαλψης του ιδρύματος.
6. Εισαγάγετε τη βελόνα θύρας στη συσκευή ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης.
7. Συνδέστε μία ξεχωριστή, άδεια, αποστειρωμένη σύριγγα (όχι μεγαλύτερη των 3 ml) με τη βελόνα θύρας. Αποσύρετε 0,5 ml έως 1 ml ΕΝΥ για να ελέγξετε τη βατότητα της συσκευής ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης.

  • Μην επιστρέφετε το ΕΝΥ στη συσκευή ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης. Δείγματα ΕΝΥ θα πρέπει να αποστέλλονται τακτικά για παρακολούθηση για τυχόν λοίμωξη.

8. Συνδέστε το σετ έγχυσης στη βελόνα θύρας.

  • Ασφαλίστε τα εξαρτήματα σύμφωνα με τα πρότυπα του ιδρύματος.

9. Τοποθετήστε τη σύριγγα που περιέχει το Brineura στην αντλία σύριγγας και προγραμματίστε την αντλία ώστε να πραγματοποιεί έγχυση με ρυθμό 2,5 ml ανά ώρα.

  • Προγραμματίστε τον συναγερμό της αντλίας ώστε να ηχεί στις περισσότερο ευαίσθητες συνθήκες ορίων πίεσης, ρυθμού και όγκου. Ανατρέξτε στο εγχειρίδιο λειτουργίας του κατασκευαστή της αντλίας σύριγγας για λεπτομέρειες.
  • Μην χορηγείτε ως bolus ή με μη αυτόματο τρόπο.

10. Ξεκινήστε την έγχυση του Brineura σε ρυθμό 2,5 ml ανά ώρα.
11. Ελέγχετε ανά τακτά διαστήματα το σύστημα έγχυσης κατά τη διάρκεια της έγχυσης για σημεία διαρροής ή αποτυχίας χορήγησης.
12. Επιβεβαιώστε ότι η σύριγγα «σερλιπονάσης άλφα» στην αντλία σύριγγας είναι άδεια μετά από την ολοκλήρωση της έγχυσης. Αποπροσαρτήστε και αφαιρέστε την άδεια σύριγγα από την αντλία και αποσυνδέστε από τη σωλήνωση. Απορρίψτε την άδεια σύριγγα σύμφωνα με τις τοπικές απαιτήσεις.

Εικόνα 1. Συναρμολόγηση συστήματος έγχυσης:

Ενδοεγκεφαλοκοιλιακή έγχυση του διαλύματος έκπλυσης

Χορηγήστε το διάλυμα έκπλυσης που παρέχεται μετά από την ολοκλήρωση της έγχυσης της σερλιπονάσης άλφα.

1. Συνδέστε τη σύριγγα που περιέχει τον υπολογισμένο όγκο του διαλύματος έκπλυσης στα εξαρτήματα του συστήματος έγχυσης.
2. Τοποθετήστε τη σύριγγα που περιέχει το διάλυμα έκπλυσης στην αντλία σύριγγας και προγραμματίστε την αντλία ώστε να πραγματοποιεί έγχυση με ρυθμό 2,5 ml ανά ώρα.

  • Προγραμματίστε τον συναγερμό της αντλίας ώστε να ηχεί στις περισσότερο ευαίσθητες συνθήκες ορίων πίεσης, ρυθμού και όγκου. Ανατρέξτε στο εγχειρίδιο λειτουργίας του κατασκευαστή της αντλίας σύριγγας για λεπτομέρειες.
  • Μην χορηγείτε ως bolus ή με μη αυτόματο τρόπο.

3. Ξεκινήστε την έγχυση του διαλύματος έκπλυσης σε ρυθμό 2,5 ml ανά ώρα.
4. Ελέγχετε ανά τακτά διαστήματα τα εξαρτήματα του συστήματος έγχυσης κατά τη διάρκεια της έγχυσης για σημεία διαρροής ή αποτυχίας χορήγησης.
5. Επιβεβαιώστε ότι η σύριγγα «διάλυμα έκπλυσης» στην αντλία σύριγγας είναι άδεια μετά από την ολοκλήρωση της έγχυσης. Αποπροσαρτήστε και αφαιρέστε την άδεια σύριγγα από την αντλία και αποσυνδέστε από τη γραμμή έγχυσης.
6. Αφαιρέστε τη βελόνα θύρας. Εφαρμόστε ήπια πίεση και καλύψτε με επίδεσμο το σημείο της έγχυσης σύμφωνα με το πρότυπο περίθαλψης του ιδρύματος.
7. Απορρίψτε τα εξαρτήματα της έγχυσης, τις βελόνες, τα μη χρησιμοποιημένα διαλύματα και τα λοιπά απόβλητα σύμφωνα με τις τοπικές απαιτήσεις.

Η σερλιπονάση άλφα (cerliponase alfa) είναι μία ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης τριπεπτιδυλικής πεπτιδάσης-1 (rhTPP1). Η σερλιπονάση άλφα είναι ένα πρωτεολυτικό ανενεργό προένζυμο (ζυμογόνο) που ενεργοποιείται στο λυσόσωμα. Το προφίλ γλυκοζυλίωσης της σερλιπονάσης άλφα οδηγεί σε συνεπή κυτταρική πρόσληψη και λυσοσωμική στόχευση για ενεργοποίηση.

Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.

Μπορείτε να υποστηρίξετε τον Γαληνό στην αποστολή του να παρέχει δωρεάν έγκυρη πληροφόρηση για κάθε φάρμακο απενεργοποιώντας το Ad Blocker για αυτόν τον ιστότοπο.