Παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ)

Ένδειξη

Ένδειξη για Εκουλιζουμάμπη

Κωδικός	I-263996
Φύλο	Χωρίς διάκριση φύλου
Ηλικία	Μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών)

Σύντομη περιγραφή

Η εκουλιζουμάμπη ενδείκνυται για χρήση σε ενήλικες και παιδιά για τη θεραπεία της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας (ΠΝΑ). Η απόδειξη του κλινικού οφέλους καταδεικνύεται σε ασθενείς με αιμόλυση με κλινικό(ά) σύμπτωμα(συμπτώματα) ενδεικτικό(ά) της υψηλής ενεργότητας της νόσου, ανεξάρτητα από το ιστορικό μετάγγισης.

Παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία

Αγωγές

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Ενδοφλέβια – όλες οι ηλικίες – 300-1.200 mg μία φορά την εβδομάδα

Συνολική ημερήσια δόση

300 - 1.200 mg

Δοσολογικό σχήμα

Από 300 έως 1.200 mg μία φορά ανά 7 ημέρες

Λεπτομερής περιγραφή

Παιδιατρικοί Ασθενείς με ΠΝΑ και με aHUS με σωματικό βάρος ≥ 40 kg υποβάλλονται σε θεραπεία με τις δοσολογικές συστάσεις των ενηλίκων, αντίστοιχα.

Σε παιδιατρικούς ασθενείς με ΠΝΑ και με aHUS και με σωματικό βάρος κάτω των 40 kg, το δοσολογικό σχήμα της εκουλιζουμάμπης αποτελείται από:

Σωματικό Βάρος του Ασθενούς	Αρχική Φάση	Φάση Συντήρησης
30 έως <40 kg	600 mg εβδομαδιαίως x 2	900 mg την εβδομάδα 3, έπειτα 900 mg κάθε 2 εβδομάδες
20 έως <30 kg	600 mg εβδομαδιαίως x 2	600 mg την εβδομάδα 3, έπειτα 600 mg κάθε 2 εβδομάδες
10 έως <20 kg	600 mg εβδομαδιαίως x 1	300 mg την εβδομάδα 2, έπειτα 300 mg κάθε 2 εβδομάδες
5 έως <10 kg	300 mg εβδομαδιαίως x 1	300 mg την εβδομάδα 2, έπειτα 300 mg κάθε 3 εβδομάδες

Η εκουλιζουμάμπη δεν έχει μελετηθεί σε ασθενείς με ΠΝΑ που το σωματικό τους βάρος είναι μικρότερο των 40 kg. Η δοσολογία της εκουλιζουμάμπης σε ασθενείς με ΠΝΑ με σωματικό βάρος μικρότερο των 40 kg βασίζεται στη δοσολογία που χρησιμοποιείται σε ασθενείς με aHUS και των οποίων το βάρος τους είναι μικρότερο από 40 kg.

Η εκουλιζουμάμπη δεν έχει μελετηθεί σε παιδιατρικούς ασθενείς με ανθεκτική gMG ή NMOSD.

Για ενήλικες ασθενείς με aHUS, ανθεκτική gMG και NMOSD και παιδιατρικούς ασθενείς με aHUS η συμπληρωματική χορήγηση της εκουλιζουμάμπης απαιτείται στην προσαρμογή ταυτόχρονης PE/PI (πλασμαφαίρεση ή απομάκρυνση του πλάσματος και επαναμετάγγιση των έμμορφων στοιχείων ή έγχυση με φρεσκοκατεψυγμένο πλάσμα):

Τύπος Παρέμβασης στο Πλάσμα	Πιο Πρόσφατη Δόση της εκουλιζουμάμπης	Συμπληρωματική Δόση της εκουλιζουμάμπης Με Κάθε Παρέμβαση PE/PI	Χρονοδιάγραμμα της Συμπληρωματικής Δόσης της εκουλιζουμάμπης
Πλασμαφαίρεση ή απομάκρυνση του πλάσματος και επαναμετάγγιση των έμμορφων στοιχείων	300 mg	300 mg για κάθε συνεδρία πλασμαφαίρεσης ή απομάκρυνσης του πλάσματος και επαναμετάγγισης των έμμορφων στοιχείων	Εντός 60 λεπτών μετά από κάθε πλασμαφαίρεση ή απομάκρυνση του πλάσματος και επαναμετάγγιση των έμμορφων στοιχείων
	≥600 mg	600 mg για κάθε συνεδρία πλασμαφαίρεσης ή απομάκρυνσης του πλάσματος και επαναμετάγγισης των έμμορφων στοιχείων
Έγχυση με φρεσκοκατεψυγμένο πλάσμα	≥300 mg	300 mg ανά έγχυση φρεσκοκατεψυγμένου πλάσματος	60 λεπτά πριν από κάθε έγχυση φρεσκοκατεψυγμένου πλάσματος

Παρακολούθηση της θεραπείας

Οι ασθενείς με aHUS πρέπει να παρακολουθούνται για σημεία και συμπτώματα θρομβωτικής μικροαγγειοπάθειας (TMA). Η θεραπεία με εκουλιζουμάμπη συνιστάται να συνεχιστεί για όλη τη ζωή του ασθενούς, εκτός εάν η διακοπή της εκουλιζουμάμπης ενδείκνυται κλινικά.

Ιδιαιτερότητες δοσολογίας

Το αραιωμένο διάλυμα εκουλιζουμάμπης πρέπει να χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση επί 25-45 λεπτά (35 λεπτά ± 10 λεπτά) στους ενήλικες ασθενείς.

Εκουλιζουμάμπη

Η εκουλιζουμάμπη (eculizumab) είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα, ένας αναστολέας του τερματικού συμπληρώματος ο οποίος δεσμεύεται ειδικά, με υψηλή συγγένεια, στην πρωτεΐνη C5 του συμπληρώματος, αναστέλλοντας κατ' αυτόν τον τρόπο τη διάσπαση σε C5a και C5b και αποτρέποντας τη δημιουργία του συμπλέγματος C5b-9 του τερματικού συμπληρώματος. Η εκουλιζουμάμπη διατηρεί τα πρώιμα συστατικά της ενεργοποίησης του συμπληρώματος τα οποία είναι απαραίτητα για την οψωνινοποίηση των μικροοργανισμών και την απομάκρυνση των ανοσοσυμπλεγμάτων.

Περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.