WASKYRA Διασπορά προς έγχυση (2026)

Βιβλιογραφική αναφορά

Για την προβολή της πλήρους καταχώρησης απαιτείται συνδρομή σε ισχύ.
Αποκτήστε πρόσβαση σε όλες τις πληροφορίες και τα εργαλεία του Galinos.gr δωρεάν για έναν μήνα απλά κάνοντας εγγραφή.
Δωρεάν εγγραφή

Περιεχόμενα

Ονομασία του φαρμακευτικού προϊόντος

Waskyra 2-10 × 10 6 κύτταρα/mL διασπορά προς έγχυση.

Ποιοτική και ποσοτική σύνθεση

Γενική περιγραφή Το Waskyra (etuvetidigene autotemcel) είναι ένας γενετικά τροποποιημένος πληθυσμός εμπλουτισμένος με αυτόλογα CD34+ κύτταρα που περιέχει αιμοποιητικά αρχέγονα και προγονικά κύτταρα...

Φαρμακοτεχνική μορφή

Διασπορά προς έγχυση. Διαυγής έως ελαφρώς θολή, άχρωμη προς κίτρινη ή ροζ διασπορά.

Ενδείξεις

Το Waskyra ενδείκνυται για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 6 μηνών και άνω με σύνδρομο Wiskott-Aldrich (WAS) που φέρουν μετάλλαξη στο γονίδιο WAS για τους οποίους είναι κατάλληλη η μεταμόσχευση αρχέγον...

Δοσολογία και τρόπος χορήγησης

Το Waskyra πρέπει να χορηγείται σε εξειδικευμένο κέντρο θεραπείας από ιατρό με εμπειρία στη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (HSCT) και καταρτισμένο στη χορήγηση και τη διαχείριση ασθε...

Αντενδείξεις

Υπερευαισθησία στη δραστική ουσία ή σε κάποιο από τα έκδοχα που αναφέρονται στην παράγραφο 6.1. Προηγούμενη θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία αιμοποιητικών αρχέγονων κυττάρων ή με αλλογενή μεταμόσχευσ...

Προφυλάξεις και προειδοποιήσεις

Ιχνηλασιμότητα Πρέπει να ισχύουν οι απαιτήσεις ιχνηλασιμότητας των φαρμακευτικών προϊόντων προηγμένης θεραπείας με βάση τα κύτταρα. Προκειμένου να διασφαλιστεί η ιχνηλασιμότητα, το όνομα του προϊόν...

Αλληλεπιδράσεις με άλλα φάρμακα ή ουσίες

Δεν έχουν πραγματοποιηθεί μελέτες αλληλεπιδράσεων. Η αλληλεπίδραση των φαρμακευτικών προϊόντων κινητοποίησης και μυελοαφανιστικής προετοιμασίας πρέπει να εξετάζεται. Οι ασθενείς δεν πρέπει να λαμβά...

Κύηση

Δεν υπάρχουν κλινικά δεδομένα σχετικά με τη χρήση του Waskyra σε εγκύους. Δεν έχουν διεξαχθεί μελέτες αναπαραγωγικής και αναπτυξιακής τοξικότητας σε ζώα με το etuvetidigene autotemcel. Πριν από την...

Γαλουχία

Δεν είναι γνωστό εάν το Waskyra απεκκρίνεται στο ανθρώπινο γάλα ή μεταφέρεται στο θηλάζον παιδί. Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα. Ο θηλασμός πρέπει να διακόπτεται κατά τη διάρκεια της προετοιμασίας...

Ικανότητα οδήγησης και χειρισμός μηχανημάτων

Το Waskyra δεν έχει καμία επίδραση στην ικανότητα οδήγησης και χειρισμού μηχανημάτων. Πρέπει να λαμβάνεται υπόψη η επίδραση των παραγόντων κινητοποίησης και προετοιμασίας στην ικανότητα οδήγησης ή ...

Ανεπιθύμητες ενέργειες

Σύνοψη του προφίλ ασφάλειας Πριν από τη θεραπεία με Waskyra προηγούνται ιατρικές παρεμβάσεις, δηλαδή η συλλογή αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων μέσω κινητοποίησης του περιφερικού αίματος με G-CSF κ...

Υπερδοσολογία

Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα κλινικών δοκιμών σχετικά με την υπερδοσολογία του Waskyra.

Φαρμακοδυναμική

Φαρμακοθεραπευτική κατηγορία: δεν έχει ακόμη ορισθεί Κωδικός ATC: δεν έχει ακόμα ορισθεί Μηχανισμός δράσης Το etuvetidigene autotemcel είναι μια ex vivo γενετικά τροποποιημένη αυτόλογη γονιδιακή...

Φαρμακοκινητική

Το Waskyra είναι ένα φαρμακευτικό προϊόν γονιδιακής θεραπείας αποτελούμενο από αυτόλογα κύτταρα που έχουν τροποποιηθεί γενετικά ex vivo . Η φύση του Waskyra δεν επιτρέπει τη διεξαγωγή συμβατικών μ...

Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια

Λόγω της φύσης του Waskyra, δεν ήταν εφικτή η διενέργεια πρότυπης τοξικολογικής αξιολόγησης και δεν διενεργήθηκαν συμβατικές μελέτες μεταλλαξιογένεσης, καρκινογένεσης, αναπαραγωγικής και αναπτυξιακ...

Καρκινογέννεση, μεταλλάξεις, στείρωση

Γονιμότητα Δεν υπάρχουν δεδομένα σχετικά με την επίδραση του Waskyra στην ανθρώπινη γονιμότητα. Οι επιδράσεις στην ανδρική και στη γυναικεία γονιμότητα δεν έχουν αξιολογηθεί σε μελέτες σε ζώα. Υπάρ...

Κατάλογος με τα έκδοχα

Διμεθυλοσουλφοξείδιο Χλωριούχο νάτριο Διάλυμα ανθρώπινης λευκωματίνης

Ασυμβατότητες

Ελλείψει μελετών σχετικά με τη συμβατότητα, το παρόν φαρμακευτικό προϊόν δεν πρέπει να αναμειγνύεται με άλλα φαρμακευτικά προϊόντα.

Διάρκεια ζωής

6 μήνες. Μετά την απόψυξη, 2 ώρες κατ' ανώτατο όριο σε θερμοκρασία δωματίου (20°C - 25°C). Για τα προϊόντα που παρασκευάζονται με 2 × 10 6 κύτταρα/mL, ο μέγιστος χρόνος σε θερμοκρασία δωματίο...

Ιδιαίτερες προφυλάξεις για την φύλαξη του προϊόντος

Οι σάκκοι έγχυσης Waskyra πρέπει να αποθηκεύονται στη φάση ατμών υγρού αζώτου (< -130°C) και να παραμένουν κατεψυγμένοι έως ότου ο ασθενής είναι έτοιμος για τη θεραπεία, προκειμένου να διασφαλισ...

Φύση και συστατικά του περιέκτη

Σάκκος(οι) έγχυσης αιθυλενίου-οξικού βινυλίου (EVA) χωρητικότητας 50 mL με δύο διαθέσιμες εξόδους με ακίδα, συσκευασμένος(οι) σε σάκκο περιτύλιξης από EVA και τοποθετημένος(οι) στο εσωτερικό μεταλλ...

Ιδιαίτερες προφυλάξεις απόρριψης και άλλος χειρισμός

Προφυλάξεις που πρέπει να λαμβάνονται πριν από τον χειρισμό ή τη χορήγηση του φαρμακευτικού προϊόντος: Το Waskyra πρέπει να μεταφέρεται εντός της εγκατάστασης σε κλειστούς, αδιάρρηκτους, στεγανούς ...

Κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας

Fondazione Telethon ETS, Via Varese 16/B, 00185 Rome, Ιταλία

Αριθμός άδειας κυκλοφορίας

EU/1/25/1996/001

Πηγαίο έγγραφο

Το πηγαίο έγγραφο για αυτήν την βιβλιογραφική αναφορά είναι διαθέσιμο προς μεταφόρτωση:

application/pdf