Περιγραφή
| Εμπορική ονομασία | ZYNTEGLO |
| Κάτοχος άδειας κυκλοφορίας | Bluebird Bio B.V. |
| Κατηγορία προϊόντος | Φάρμακα ανθρώπινης χρήσης |
| Κύρια ομάδα ATC |
B06AX02
Betibeglogene autotemcel
|
| Ομάδες ATC εμπορικής |
B06AX02
Betibeglogene autotemcel
|
| Φαρμακοτεχνική μορφή | Διάλυμα (SOL) |
| Συγκέντρωση | |
| Συσκευασία | 1 BOX * 1 BAG * 20 ML |
| Οδοί χορήγησης | Ενδοφλέβια (IV) |
| Λοιπές πληροφορίες |
Διαυγής έως ελαφρώς θολή, άχρωμη έως κίτρινη ή ροζ διασπορά. |
Αριθμοί αναγνώρισης
2803235001013
• Γαληνός 27628 • Ε.Ο.Φ. 32350.01.01
Έλεγχος συγχορήγησης
Αναζήτηση αλληλεπιδράσεων μεταξύ ουσιών και νόσων
Προχωρήστε στον έλεγχοΕνεργά συστατικά
|
MEE8487RTP - BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL
Η μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη προσθέτει λειτουργικά αντίγραφα ενός τροποποιημένου γονιδίου β-σφαιρίνης στα HSCs των ασθενών μέσω της μεταγωγής των αυτόλογων CD34+ κυττάρων με BB305 LVV, αντιμετωπίζοντας έτσι την υποκείμενη γενετική αιτία της νόσου. Μετά την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης, τα μεταμοσχευμένα HSC από τα κύτταρα CD34+ εμφυτεύονται στον μυελό των οστών και διαφοροποιούνται για να παράγουν RBCs που περιέχουν βιολογικά ενεργό γονίδιο βA-T87Q |
Συσκευασία και συγκέντρωση
Το σκεύασμα παρουσιάζει τον εξής τρόπο συσκευασίας:
Κατάλογος εκδόχων
| Περιγραφή | Κωδικός UNII |
|---|---|
| Νάτριο χλωριούχο | 451W47IQ8X SODIUM CHLORIDE |
Ποιοτική και ποσοτική σύνθεση
Το Zynteglo (betibeglogene autotemcel) είναι ένας γενετικά τροποποιημένος πληθυσμός εμπλουτισμένος σε αυτόλογα κύτταρα CD34+ που περιέχει αιματοποιητικά βλαστοκύτταρα (HSC) που είναι διαμολυσμένα με φορέα λεντοϊού (LVV) που κωδικοποιεί το γονίδιο βA-T87Q-σφαιρίνης.
Το τελικό προϊόν αποτελείται από έναν ή περισσότερους σάκους έγχυσης που περιέχουν διασπορά 1,2-20 × 106 κύτταρα/mL εναιωρημένη σε διάλυμα κρυοσυντήρησης. Κάθε σάκος έγχυσης περιέχει περίπου 20 mL Zynteglo.
Οι ποσοτικές πληροφορίες σχετικά με την περιεκτικότητα, τα κύτταρα CD34+ και τη δόση για το φαρμακευτικό προϊόν παρέχονται στο Φύλλο Πληροφοριών της Παρτίδας. Το Φύλλο Πληροφοριών της Παρτίδας περιλαμβάνεται στο εσωτερικό του καπακιού του περιέκτη μεταφοράς σε ψύξη που χρησιμοποιείται για τη μεταφορά του Zynteglo.
Έκδοχο με γνωστή δράση: Κάθε δόση περιέχει 391-1564 mg νατρίου.
Για τον πλήρη κατάλογο των εκδόχων, βλ. παράγραφο 6.1.
Σχετικό SPC
Zynteglo 1,2-20 × 106 κύτταρα/mL διασπορά προς έγχυση.
Το πηγαίο έγγραφο είναι διαθέσιμο προς ανάγνωση ή μεταφόρτωση από τους συνδρομητές.