Ενδείξεις
Η δραστική ουσία Ελαδοκαγένη εξουπαρβοβέκη ενδείκνυται στις παρακάτω περιπτώσεις:
Ανεπάρκεια της αποκαρβοξυλάσης των αρωματικών L-αμινοξέων (AADC) με σοβαρό φαινότυπο
Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών και άνω)
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοεγκεφαλικά – μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών), έφηβοι (12 ετών - 18 ετών), ενήλικες (18 ετών και άνω) – Συνολική δόση 1,8 × 10¹¹ vg ως τέσσερις εγχύσεις των 0,08 ml
| Συνολική δόση 1,8 × 10¹¹ vg ως τέσσερις εγχύσεις των 0,08 ml | |
|---|---|
| Χορήγηση | Ενδοεγκεφαλικά, 0,08 χιλιοστόλιτρα ελαδοκαγένη εξουπαρβοβέκη, 4 δόσεις συνολικά. |
| Λεπτομερής περιγραφή |
Οι ασθενείς θα λάβουν συνολική δόση 1,8 × 1011 vg που χορηγείται ως τέσσερις εγχύσεις των 0,08 ml (0,45 × 1011 vg) (δύο ανά κέλυφος φακοειδούς πυρήνα). Η δοσολογία είναι η ίδια για το σύνολο του πληθυσμού που καλύπτεται από την ένδειξη. |
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Χρήση μέσα στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα. Τέσσερις ξεχωριστές εγχύσεις ίσου όγκου πραγματοποιούνται στο δεξιό πρόσθιο, στο δεξιό οπίσθιο, στο αριστερό πρόσθιο και στο αριστερό οπίσθιο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα. Οι θέσεις-στόχοι της έγχυσης ορίζονται σύμφωνα με τη συνήθη πρακτική της στερεοτακτικής νευροχειρουργικής. Η ελαδοκαγένη εξουπαρβοβέκη χορηγείται ως αμφοτερόπλευρη έγχυση (2 εγχύσεις ανά κέλυφος φακοειδούς πυρήνα) με ενδοκρανιακό σωληνίσκο. Οι 4 τελικοί στόχοι για κάθε τροχιά πρέπει να ορίζονται ως 2 mm ραχιαία (πάνω) ως προς τα πρόσθια και οπίσθια σημεία-στόχους στο μέσο οριζόντιο επίπεδο. |