Ενδείξεις: Θεραπεία της ήπιας ως µέτριας σοβαρότητας νόσου του Gaucher τύπου Ι. Μπορεί να χρησιµοποιηθεί µόνο στη θεραπεία ασθενών για τους οποίους η θεραπεία υποκατάστασης ενζύµων δεν ενδείκνυται.
Αντενδείξεις: Κύηση, γαλουχία. Μέτρα αντισύλληψης πρέπει να χρησιµοποιούνται από γυναίκες µε προοπτική τεκνοποίησης. Οι άρρενες ασθενείς πρέπει να χρησιµοποιούν αξιόπιστες µεθόδους αντισύλληψης ενώ λαµβάνουν μιγλουστάτη και για 3 µήνες μετά τη διακοπή της, λόγω των επιδράσεών της στη σπερµατογένεση, τις παραµέτρους σπέρµατος και τη γονιµότητα.
Ανεπιθύμητες ενέργειες: Κοιλιακό άλγος, ναυτία, έμετοι, διάρροια ή δυσκοιλιότητα, κράμπες στις κνήμες, μεταβολές βάρους, τρόμος, ζάλη, κεφαλαλγία, οπτικές διαταραχές, περιφερική νευροπάθεια, νοητική δυσλειτουργία.
Προσοχή στη χορήγηση: Παρακολούθηση της νευρολογικής και νοητικής λειτουργίας. Να μη χορηγείται σε σοβαρή νεφρική ανεπάρκεια. Δεν έχει αξιολογηθεί σε ασθενείς με ηπατική ανεπάρκεια. Ασθενείς που αισθάνονται ζάλη δεν πρέπει να οδηγούν ή να χειρίζονται μηχανήματα. Χορηγείται σε ασθενείς > 18 και < 70ετών.
Δοσολογία: Ενήλικες > 18 ετών αρχικώς 100mg 3 φορές ημερησίως. Μείωση σε 100mg 1-2 φορές ημερησίως σε περίπτωση μη ανοχής.
Φαρμακευτικά προϊόντα
ΖΑVESCA/Actelion U.K.: caps 100mg x 84
Δραστικές ουσίες κεφαλαίου
Η μιγλουστάτη είναι ένας αναστολέας της συνθάσης του γλυκοσυλιοκεραμιδίου, του ενζύμου που ευθύνεται για το πρώτο στάδιο σύνθεσης των περισσοτέρων γλυκολιπιδίων, και φαρμακοκινητικός σταθεροποιητής ενζύμων της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα. Η μιγλουστάτη ενδείκνυται για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με ήπιας έως μέτριας σοβαρότητας τύπου 1 νόσο του Gaucher καθώς και για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ασθενείς με νόσο Niemann-Pick τύπου C. Επίσης, χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με σιπαγλυκοσιδάση άλφα για τη μακροχρόνια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα σε ενήλικες με νόσο του Pompe όψιμης έναρξης (ανεπάρκεια της όξινης α-γλυκοσιδάσης [GAA]).