Ενδείξεις: Θεραπεία της ήπιας ως µέτριας σοβαρότητας νόσου του Gaucher τύπου Ι. Μπορεί να χρησιµοποιηθεί µόνο στη θεραπεία ασθενών για τους οποίους η θεραπεία υποκατάστασης ενζύµων δεν ενδείκνυται.
Αντενδείξεις: Κύηση, γαλουχία. Μέτρα αντισύλληψης πρέπει να χρησιµοποιούνται από γυναίκες µε προοπτική τεκνοποίησης. Οι άρρενες ασθενείς πρέπει να χρησιµοποιούν αξιόπιστες µεθόδους αντισύλληψης ενώ λαµβάνουν μιγλουστάτη και για 3 µήνες μετά τη διακοπή της, λόγω των επιδράσεών της στη σπερµατογένεση, τις παραµέτρους σπέρµατος και τη γονιµότητα.
Ανεπιθύμητες ενέργειες: Κοιλιακό άλγος, ναυτία, έμετοι, διάρροια ή δυσκοιλιότητα, κράμπες στις κνήμες, μεταβολές βάρους, τρόμος, ζάλη, κεφαλαλγία, οπτικές διαταραχές, περιφερική νευροπάθεια, νοητική δυσλειτουργία.
Προσοχή στη χορήγηση: Παρακολούθηση της νευρολογικής και νοητικής λειτουργίας. Να μη χορηγείται σε σοβαρή νεφρική ανεπάρκεια. Δεν έχει αξιολογηθεί σε ασθενείς με ηπατική ανεπάρκεια. Ασθενείς που αισθάνονται ζάλη δεν πρέπει να οδηγούν ή να χειρίζονται μηχανήματα. Χορηγείται σε ασθενείς > 18 και < 70ετών.
Δοσολογία: Ενήλικες > 18 ετών αρχικώς 100mg 3 φορές ημερησίως. Μείωση σε 100mg 1-2 φορές ημερησίως σε περίπτωση μη ανοχής.
Φαρμακευτικά προϊόντα
ΖΑVESCA/Actelion U.K.: caps 100mg x 84
Δραστικές ουσίες κεφαλαίου
Η μιγλουστάτη (miglustat) είναι ένα συνθετικό ανάλογο της D-γλυκόζης. Η μιγλουστάτη είναι ένας αναστολέας του ενζύμου συνθετάση του γλυκοσυλιοκεραμιδίου, η οποία είναι μια glucosyl τρανσφεράση που είναι υπεύθυνη για κατάλυση του σχηματισμού του γλυκοσυλιοκεραμιδίου (γλυκοκερεβροσιδίου). Το γλυκοσυλιοκεραμίδιο είναι ένα υπόστρωμα για την ενδογενή γλυκοκερεβροσιδάση, ένα ένζυμο που είναι ελλιπή στη νόσο Gaucher.