Δραστικές ουσίες κεφαλαίου
Δραστική ουσία
Σύντομη περιγραφή
Η μιγλουστάτη (miglustat) είναι ένας αναστολέας της συνθάσης του γλυκοσυλιοκεραμιδίου, του ενζύμου που ευθύνεται για το πρώτο στάδιο σύνθεσης των περισσοτέρων γλυκολιπιδίων. Η μιγλουστάτη ενδείκνυται για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με ήπιας έως μέτριας σοβαρότητας τύπου 1 νόσο του Gaucher καθώς και για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ασθενείς με νόσο Niemann-Pick τύπου C.