Ένδειξη για Μπερεμαγένη γκεπερπαβέκη
| Κωδικός | I-575332 |
|---|---|
| Φύλο | Χωρίς διάκριση φύλου |
| Ηλικία | Μόνο βρέφη (40 ημερών - 1 έτους) , παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών και άνω) |
| Πρόθεση | Θεραπευτική πρόθεση |
Σύντομη περιγραφή
Η μπερεμαγένη γκεπερπαβέκη ενδείκνυται για τη θεραπεία τραυμάτων σε ασθενείς με δυστροφική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (ΔΠΕ) με μετάλλαξη(-εις) στο γονίδιο της αλυσίδας 1 του κολλαγόνου τύπου VII (COL7A1), εκ γενετής.
Αγωγές
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Δερματική – μόνο βρέφη (40 ημερών - 1 έτους), παιδιά (1 έτους - 12 ετών), έφηβοι (12 ετών - 18 ετών), ενήλικες (18 ετών και άνω) – Για ασθενείς ηλικίας έως <3 ετών 2 × 10⁹ PFU μέγιστη εβδομαδιαία δόση και για ασθενείς ≥3 ετών 4 × 10⁹ PFU μέγιστη εβδομαδιαία δόση
| Για ασθενείς ηλικίας έως <3 ετών 2 × 10⁹ PFU μέγιστη εβδομαδιαία δόση και για ασθενείς ≥3 ετών 4 × 10⁹ PFU μέγιστη εβδομαδιαία δόση | ||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Χορήγηση | Σχήμα A: Σε περίπτωση που η ηλικία του ασθενούς σε έτη είναι < 3, δερματική, 2.000.000.000 μονάδες σχηματισμού πλάκας μπερεμαγένη γκεπερπαβέκη, διαιρεμένα εβδομαδιαίως. Σχήμα B: Σε περίπτωση που η ηλικία του ασθενούς σε έτη είναι ≥ 3, δερματική, 4.000.000.000 μονάδες σχηματισμού πλάκας μπερεμαγένη γκεπερπαβέκη, διαιρεμένα εβδομαδιαίως. |
|||||||||||
| Λεπτομερής περιγραφή |
Η μπερεμαγένη γκεπερπαβέκη εφαρμόζεται επιδερμικά σε τραύμα(-τα) μία φορά την εβδομάδα σε μικρά σταγονίδια σε πλέγμα, σε απόσταση περίπου 1 cm επί 1 cm μεταξύ τους. Ενδέχεται να μην είναι εφικτή η θεραπεία όλων των τραυμάτων σε κάθε επίσκεψη θεραπείας. Η συνιστώμενη συνολική μέγιστη εβδομαδιαία δοσολογία για παιδιά από τη γέννηση έως την ηλικία των 3 ετών είναι 2×109 PFU. Η συνιστώμενη συνολική μέγιστη εβδομαδιαία δοσολογία για παιδιά ηλικίας άνω των 3 ετών, εφήβους και ενήλικες είναι 4×109 PFU. Η μπερεμαγένη γκεπερπαβέκη θα πρέπει να εφαρμόζεται στα τραύματα έως ότου κλείσουν πριν από την επιλογή νέου( Ο παρακάτω πίνακας παρέχει μια αναφορά για τη δόση ανά κατά προσέγγιση μέγεθος τραύματος σε παιδιά, εφήβους και ενήλικες. Πίνακας 1. Δόση ανά επιφάνεια τραύματος:
PFU = μονάδα σχηματισμού πλακών. Εάν παραλειφθεί μια δόση, η μπερεμαγένη γκεπερπαβέκη θα πρέπει να χορηγηθεί το συντομότερο δυνατόν και στη συνέχεια θα πρέπει να συνεχίζεται η εβδομαδιαία χορήγηση. |
|||||||||||
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Τα τραύματα θα πρέπει να καθαρίζονται απαλά πριν από τη δερματική χορήγηση με τη χρήση προϊόντος που δεν περιέχει ιοκτόνο παράγοντα. Τα φαρμακευτικά προϊόντα και οι αλοιφές στην επιφάνεια του τραύματος θα πρέπει να αφαιρούνται και το τραύμα θα πρέπει να καθαρίζεται πριν από τη χορήγηση της μπερεμαγένης γκεπερπαβέκης ώστε να διασφαλίζεται ότι δεν μειώνεται η δράση του. |
|||||||||||
Δραστική ουσία
Η μπερεμαγένη γκεπερπαβέκη είναι γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε έναν τεχνητό, ελαττωματικό ως προς την αντιγραφή ιό του απλού έρπητα τύπου 1 (HSV-1) κωδικοποιημένο με το γονίδιο COL7A1, για την αντιμετώπιση της υποκείμενης γενετικής αιτίας της δυστροφικής πομφολυγώδους επιδερμόλυσης. Ο φορέας HSV-1 ανήκει στην οικογένεια των ιών δίκλωνου DNA του ανθρώπινου ερπητοϊού (HHV). Μετά από δερματική εφαρμογή στα τραύματα, η μπερεμαγένη γκεπερπαβέκη μπορεί να διαπεράσει τόσο τα κερατινοκύτταρα όσο και τους ινοβλάστες.
Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.