Κατάταξη ομάδας
Επίπεδο
Κωδικός
Τίτλος
5
S01XA27
Voretigene neparvovec
Δραστικές ουσίες ομάδας
Δραστική ουσία
Σύντομη περιγραφή
Η βορητιγένη νεπαρβοβέση (voretigene neparvovec) δρα στον υπαμφιβληστροειδή χώρο και οδηγεί στη μεταγωγή των κυττάρων του μελάγχρουν επιθηλίου του αμφιβληστροειδούς με cDNA που κωδικοποιεί τη φυσιολογική ανθρώπινη πρωτεΐνη RPE65 (θεραπεία γονιδιακής επαύξησης), παρέχοντας τη δυνατότητα αποκατάστασης του οπτικού κύκλου σε ασθενείς με κληρονομική αμφιβληστροειδική δυστροφία.
Εμπορικές ονομασίες ομάδας
Κ | Εμπορική ονομασία | Ενεργά συστατικά | Υπεύθυνος κυκλοφορίας |
---|---|---|---|
LUXTURNA | Novartis Europharm Ltd |