Κατάταξη ομάδας
| Επίπεδο | Κωδικός | Τίτλος |
|---|---|---|
| 1 | M | Φάρμακα αρθροπαθειών και μυοσκελετικών παθήσεων |
| 2 | M09 | Λοιπά φάρμακα για τη θεραπεία των μυοσκελετικών παθήσεων |
| 3 | M09A | Λοιπά φάρμακα για τη θεραπεία των μυοσκελετικών παθήσεων |
| 4 | M09AX | Λοιπά φάρμακα για τη θεραπεία των μυοσκελετικών παθήσεων |
| 5 | M09AX09 | Onasemnogene abeparvovec |
Δραστικές ουσίες ομάδας
| Δραστική ουσία | Σύντομη περιγραφή |
|---|---|
| Ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη |
Η ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη (onasemnogene abeparvovec) είναι μια γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη να εισαγάγει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN1) στα διαμολυσμένα κύτταρα προκειμένου να αντιμετωπίσει τη μονογονιδιακή αιτία της νόσου. Παρέχοντας μια εναλλακτική πηγή έκφρασης της πρωτεΐνης SMN στους κινητικούς νευρώνες, αναμένεται να προωθηθεί η επιβίωση και η λειτουργία των κινητικών νευρώνων που έχουν υποστεί μεταγωγή. |
Εμπορικές ονομασίες ομάδας
| Κ | Εμπορική ονομασία | Ενεργά συστατικά | Υπεύθυνος κυκλοφορίας |
|---|---|---|---|
| ZOLGENSMA | Novartis Gene Therapies EU Ltd |