Ενδείξεις: Μη νευροπαθητική (τύπου Ι) και χρόνια νευροπαθητική (τύπου ΙΙΙ) μορφή της νόσου του Gaucher.
Αντενδείξεις: Γαλουχία.
Ανεπιθύμητες ενέργειες: Αντιδράσεις υπερευαισθησίας (κνίδωση, αγγειοοίδημα, κνησμός, εξανθήματα, εξάψεις, ταχυκαρδία, κυάνωση), σπανιότερα κεφαλαλγία, ίλιγγοι, παραισθησίες, υπόταση, ναυτία, έμετοι, διάρροια, αρθραλγίες. Κατά τη διάρκεια της έγχυσης τοπικώς αίσθημα καύσου, οίδημα και άσηπτο απόστημα, ρίγη και πυρετός.
Αλληλεπιδράσεις: Δεν έχουν μελετηθεί.
Προσοχή στη χορήγηση: Να μη χρησιμοποιείται στη διάρκεια της κύησης, εκτός εάν είναι απαραίτητο. Περί το 15% των ασθενών αναπτύσσει αντισώματα έναντι του φαρμάκου. Οι ασθενείς αυτοί είναι πιο επιρρεπείς σε αντιδράσεις υπερευαισθησίας, οι οποίες αντιμετωπίζονται με τα συνήθη μέσα (κορτιζόνη κ.λ.π.). Ασθενείς με αναπνευστικά προβλήματα πρέπει να αξιολογούνται για το ενδεχόμενο πνευμονικής υπέρτασης, η οποία είναι γνωστή επιπλοκή της νόσου.
Δοσολογία: Αρχικώς 60u/kg κάθε 2 εβδομάδες. Χαμηλές δόσεις 2.5u/kg τρεις φορές την εβδομάδα ή 15u/kg κάθε 2 εβδομάδες βελτιώνουν τις αιματολογικές παραμέτρους και την οργανομεγαλία, αλλά όχι εκείνες των οστών. Γενικώς οι δόσεις ρυθμίζονται ανάλογα με την ανταπόκριση.
Φαρμακευτικά προϊόντα
CEREZYME/Genzyme Ολλανδία: ps.sol.inf 200u/vial x 1
+ Recombinant macrophage targeted β-glucocerebrosidase
Δραστικές ουσίες κεφαλαίου
| Δραστική ουσία | Σύντομη περιγραφή |
|---|---|
| Ημιγλουκεράση |
Η ημιγλουκεράση (imiglucerase) είναι μία ανασυνδυασμένη όξινη β-γλυκοσιδάση στοχευόμενη από μακροφάγα που αντικαθιστά την ελλιπή ενζυμική ενεργότητα, υδρολύοντας το γλυκοσυλοκεραμίδιο, διορθώνοντας έτσι την αρχική παθοφυσιολογία της νόσου Gaucher και εμποδίζοντας την εμφάνιση της δευτεροπαθούς παθολογίας. Η ημιγλουκεράση αποκαλύφθηκε ότι βελτιώνει τόσο τις διανοητικές όσο και τις σωματικές πτυχές της ποιότητας ζωής της νόσου του Gaucher. |
Εμπορικές ονομασίες κεφαλαίου
| Κ | Εμπορική ονομασία | Ενεργά συστατικά | Υπεύθυνος κυκλοφορίας |
|---|---|---|---|
| CEREZYME | Genzyme Europe B.V. |